近日，RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals发布2021年报：全年营收6.62亿美元，同比大增83%。研发费用7.91亿美元，全年亏损8.83亿美元。
Alnylam公司核心产品ONPATTRO (patisiran)去年营收4.75亿美元（30.2亿人民币），同比大增55%，是首款获得FDA批准的RNAi疗法（2018年8月获批）。Alnylam的其他驱动产品包括Givlaari(givosiran)和Oxlumo(lumasiran)，它们在分别带来了1.28亿美元和6000万美元的收入。
Alnylam预计2022年总销售额将增长44%，ONPATTRO、GIVLAARI、OXLUMO和vutrisiran的合并净产品收入在9亿美元-10亿美元。目前公司市值180亿美元。
分产品来看：
数据来源：药融云全球药物研发数据库
ONPATTRO ® (patisiran)
Onpattro（patisiran）是Alnylam公司开发的一种靶向转甲状腺素蛋白的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。Onpattro将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生。2018年8月，该药获得FDA批准，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的周围神经疾病（多发性神经病）成人患者，成为了首款获得FDA批准的RNAi疗法。
2021年第四季度和全年的全球净产品收入分别为1.39亿美元和4.75亿美元，与2021年第三季度和2020年全年相比，季度和年度分别增长15%和55%。
截至2021年12月31日，全球超过2,050名患者接受了ONPATTRO治疗。
GIVLAARI ® (givosiran)
GIVLAARI是一种靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)的RNAi治疗药物，已在美国和巴西获批用于治疗成人急性肝卟啉症(AHP)。GIVLAARI在欧盟也被批准用于治疗成人和12岁及以上青少年的AHP。
2021年第四季度和全年的全球净产品收入分别为4100万美元和1.28亿美元，与2021年第三季度和2020年全年相比，季度和年度增长分别为28%和132%。
截至2021年12月31日，全球350多名患者接受了GIVLAARI治疗。
OXLUMO ® (lumasiran)
OXLUMO (lumasiran)是一种皮下注射的RNAi疗法，它靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶（glycolateoxidase，GO）的HAO1基因的mRNA。通过降低GO的表达来降低肝脏草酸盐的产生。这款RNAi疗法使用了Alnylam公司的增强稳定化学（EnhancedStabilizationChemistry）-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性，而且促进疗法向肝脏的靶向递送。2020年11月25日，获得美国FDA批准上市，治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
2021年第四季度和全年的全球净产品收入分别为1900万美元和6000万美元，与2021年第三季度相比季度增长29%。
截至2021年12月31日，全球140多名患者接受了OXLUMO治疗。
Alnyam的首席执行官YvonneGreenstreet博士表示:“2021年是Alnylam显着增长的一年。除了83%的收入增长外，公司在管线方面取得了重大进展，其中包括III期资产vutrisiran，这是一种在研皮下给药RNAi治疗药物，用于治疗转甲状腺素蛋白介导（ATTR）的淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。在III期HELIOS-A研究中，vutrisiran在神经病变进展方面表现出统计学上的显着改善。与安慰剂相比，该药物还改善了生活质量、步态速度和整体残疾。”
Alnylam首席执行官YvonneGreenstreet博士
Alnylam去年提交了vutrisiran的新药申请。FDA的PDUFA日期为4月14日。
Vutrisiran是一种在研皮下给药RNAi治疗药物，正在开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
在2022年初，Alnyam计划：
1.假设获得FDA的成功审查和批准，在美国推出vutrisiran，用于治疗多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者。
2.报告Cemdisiran在IgA肾病患者中的2期单药治疗研究结果。
3.VirBiotechnology计划报告其评估ALN-HBV02 ( VIR-2218 )的2期联合试验的结果，这是一种用于治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的研究性RNAi疗法。
4.在痛风患者中启动ALN-XDH的1期研究。
经药融云数据库查询，Alnylam目前在研的产品共有34款，其中4款已经上市，一款提交上市申请。值得一提的是，Alnylam正在蓄力，目前在临床阶段产品就有16款。另外，Alnylam在内分泌与代谢治疗领域投入最多，已上市的4款也都是这个疾病领域的。
Alnylam在研产品研发阶段
截图来源：药融云全球药物研发数据库
Alnylam的研发管线
Alnylam是全球RNAi疗法龙头公司，目前市值180亿美元，150美元/股，旗下产品营收大增，也是给整个行业增加了很大信心。
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文章来源：生物药大时代