$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ CRISPR Therapeutics 公司会议电话摘要（2024年6月11日）中文翻译
CRISPR Therapeutics 管线:
CRISPR 正在开发跨越四个垂直领域的疗法：癌症、体外非癌症、再生医学和体内基因编辑。
公司根据其潜在的变革性和对疾病格局的影响来优先考虑计划。
CRISPR 基因编辑技术:
CRISPR 正在利用其 CRISPR X 小组专注于下一代基因编辑技术和递送方法。
脂质纳米颗粒 (LMP) 由于其可降解性、可滴定性和易于获得监管批准而成为一种有前途的基因编辑递送方法。
Casgevy 上市:
Casgevy 是一种用于治疗镰状细胞病和地中海贫血的基因编辑疗法，从患者的高度需求和支持性的报销系统中获得了强劲的开端。
Vertex Pharmaceuticals 正在指导产品发布和未来发展。
镰状细胞病和地中海贫血基因编辑的未来:
正在探索靶向调节剂和体内基因编辑以改善 Casgevy 并扩大可治疗的患者群体。
体内基因编辑平台:
预计未来 18 个月内将获得针对心血管风险因素 (LPA 和 ANGPTL3) 的体内基因编辑平台的初始数据。
积极的结果可能导致开发用于其他适应症的体内基因编辑疗法。
自身免疫疾病专营权:
CRISPR 正在开发一种靶向 CD19 的同源 CAR-T 疗法，用于治疗狼疮。
该公司认为其同源 CAR-T 平台在自身免疫性疾病方面具有多项优势，包括降低枯竭所需的 B 细胞负担、改善安全性和降低制造成本。
CRISPR 拥有推进自身免疫计划所需的财务资源和灵活性，但也对潜在的合作伙伴关系持开放态度。
肿瘤组合:
CRISPR 正在开发具有改进效力和安全特性的下一代 CAR-T 疗法。
CTX-112 同源 CAR-T 疗法用于治疗 DLBCL（弥漫性大 B 细胞淋巴瘤）的数据预计将于今年晚些时候公布。
CRISPR 还在开发靶向 CD70 的同源 CAR-T 疗法，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。
再生医学:
CRISPR 优先开发基因编辑的胰岛细胞用于治疗 1 型糖尿病。
该公司还正在探索使这些细胞“隐形”以避免免疫排斥的策略。
总体而言，CRISPR Therapeutics 是一家拥有广泛创新基因编辑疗法管线的公司。该公司在开发其疗法方面取得了重大进展，有可能彻底改变多种疾病的治疗方法。