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回复@起步龙耀路: 分析师也有说因为 1e10 组有一例炎症,这个我昨天看到了,但是公司标注说 未用药的另一个眼也发生炎症,所以我觉得和药物无关就pass了。。不太理解//@起步龙耀路:回复@起步龙耀路:昨天晚上数据出来的时候,我就感觉不是很好了。 事先知道,这次2期虽然没有阿柏西普对照,但是由于预定的三期广泛人群是设计了对照的,一方面除了看安全性是否和严重人群保持一致,另一方面要给三期成功率做derisk。
这次试验结果看,安全性确实保持的很好,没有严重炎症,但是BCVA的letters 提升在3mg组 只有4.2个,阿柏西普作非劣的水准要大约在4.5个(5个字母代表一行),而且阿柏西普注册性临床中48周的BCVA是大约7个(非头对头基线),考虑到4d-150的目的就是长期单次给药,即使延长到48周观察也不会比24周变得更好只会更差,所以对于三期能否头对头阿柏西普做出显著性优势,有了极大的不确定性。
从原理上讲,4d-150 表达的就是阿柏西普,额外加上vegf-c的mRNA,至少也是大于等于阿柏西普的,所以这次等于说vegf-c的表达几乎没有额外增益。。
今年第四次 吃雷了,第一次是denali的als失败(ALS失败是默认的,所以只是减仓处理),第二次neumora M4暂停(不过我认为不影响,想看的是阿片受体管线,所以组合没动),第三次是biomea fusion menin临床暂停(事先知道有肝毒,所以小仓位),这次是第四次,4d molecular的wAMD数据弱于预期。 组合里总共也就20来个票,炸了4个,差不多20%的雷,再一次说明,biotech的风险极高,自研generally不是一个好的商业模式,尤其是非常新的靶点,derisk才值得溢价。
引用:
2024-07-02 16:20
$4D Molecular(FDMT)$ 说到基因疗法,这公司的眼部基因疗法4D-150用于DME和AMD的数据 今年都要更新,DME适应症是和阿柏西普对照的。 4D-150是通过AAV递送的,直接注射到眼内,AAV只起到穿越玻璃体和进入细胞核的作用。(AAV在眼内不会引起免疫反应)
多说几句, DME和AMD 是由不同原因(糖尿病...

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07-19 16:11

应该就是因为炎症的原因。我感觉看数据4.2的BCVA数据应该也是不错的。参考最近罗氏双抗vs阿柏临床,阿柏的BCVA改善在6-8w改善到稳态,维持到48w分别提升是TENAYA 5.1 baseline:61.5 LUCERNE 6.6 baseline:58.9)。简单对比下,由于这次披露的数据,4D 的baseline 72是好于TENAYA和LUCERNE,基线更高,提高4.2似乎是不错的,当然这也是非头对头的对比。另外4D的免注射的人群比例其实和eyepoint和ocular差不多,BCVA改善大概率也是差不多。那么安全性应该就是PK的重点。

感觉还是炎症的问题, 77%的injection free比Rgx-314还好一些。 炎症对侧眼受累临床上也见过,感觉还是跟药物有关,不过这个病人有梅毒病史, FDMT还有6亿现金,市场给的预期已经很低了

07-18 19:50

我的理解是,即使效果差不多,4d-150的用药频次低,依从性好,依然有优势。怎么看?