$联合治疗(UTHR)$ 自由社会从来不缺乏传奇
1992年，玛蒂娜·罗斯布拉特(Martine Rothblatt)[插图]被告知，她女儿的生命最多只剩下5年时间了。她女儿患的病被称为肺动脉高压病，是一种非常罕见的肺部疾病，在美国历史上任何一个时刻，罹患这种病的人都不会超过2000人。人们很容易误解这个微小数字背后的含义。这种疾病本身是一个无情的杀手，几乎会吞噬掉任何一个患上这种疾病的人。对于不幸患上肺动脉高压病的人来说，他们要面对的是100%的死亡率，而不是极低的患病率。
重疾登月计划
不管怎样，女儿现在快要死了，罗斯布拉特决定与这个“凶手”拼个鱼死网破。医生告诉她，根本不可能找到治愈这种病的方法。罗斯布拉特找过很多医生，还花了无数时间去查找资料。事实上，她不是在与医生见面，就是在找资料，她的大部分时间都是在医学图书馆度过的。罗斯布拉特甚至已经形成了一个自己的检索系统：在一本医学杂志上找到一篇关于肺动脉高压的文章后，她会先翻阅相关大学教科书，以理解看到的术语；然后再找到更通俗的高中教科书，以理解关键含义。这个过程她重复了无数遍。她已经不记得是在什么时候决定启动自己的“终极登月计划”了。这个计划的目标是，要在女儿死于这种肺动脉高压病之前，治愈这种不治之症。而而她会制订一个这样的计划，是所有熟悉她的人的意料之中的事情。事实上，在开始对抗肺动脉高压病之前，她已经完成了两个“终极登月计划”。到今天，总的计划数增加到了7个，而且还在持续增加。
如今，玛蒂娜·罗斯布拉特是美国收入最高的女性首席执行官之一。
本是郎儿男
玛蒂娜·罗斯布拉特本是男儿身。她原本是一个出生于芝加哥西班牙裔社区的犹太男孩，名叫马丁。在很长一段时间内，马丁并没有表现出什么了不起的才华。他先是从大学辍学，然后成了一个周游世界的背包客。有一次，他很偶然地来到塞舌尔，看到了美国航空航天局设在那里的一个跟踪系统。于是他突然有一个疯狂的想法，觉得可以通过卫星通信来让全世界连通起来。当时的马丁和后来的玛蒂娜·罗斯布拉特一样，是一个想到就做的人。为了实现自己在塞舌尔的想法，他进入加州大学洛杉矶分校，攻读法律和商学双学位。在掌握了这些学科知识的基础上，他精研空间法方面的专业知识，为日后创办一系列基于太空的通信公司奠定了基础。他亲手创办了全世界第一个全球卫星广播网络，以及天狼星卫星广播公司（Sirius XM，创办于1990年），而后者今天仍然是卫星广播行业的龙头。在学习和创业的过程中，马丁结了婚，有了一个女儿名叫珍妮丝(Jenesis)，后来，他离了婚，接着又再婚，还生了两个孩子。马丁认定，自己是一位女性，“她”被困在了错误的身体里。于是马丁开始了他的另一场大冒险，通过变性手术，马丁把自己变成了玛蒂娜·罗斯布拉特将自己在天狼星卫星广播公司的股份套现，然后投入大量的金钱寻找肺动脉高压病的治疗方法。
最终，她找到了一种可以治疗肺动脉高压的罕见药物。葛兰素史克公司(GSK)拥有这个药物的专利，但是该公司并没有将其投入研发和生产。罗斯布拉特建立了一个科学家团队，并设法获得了这种“药物”的生产许可。我们在这里非常委婉地使用了“许可”这个词，但是实际上，罗斯布拉特从葛兰素史克公司得到的只是一个小袋子，里面装了几汤匙的白色粉末。葛兰素史克公司很早以前用这些粉末在大鼠身上做过试验，结果表明，在治疗肺动脉高压病方面，这种药物的作用微乎其微。
最终，罗斯布拉特创立了联合治疗公司(United Therapeutics)。上百名顶级化学家都声称，这项专利永远不可能转化为一种真正的药物，但在3年之后，就在女儿命悬一线之际，这种药物上市了。今天，珍妮丝已经35岁了，这种药物不仅挽救了她的生命，而且每年都可以为联合治疗公司带来15亿美元的收入。现在，活着的患有肺动脉高压病的患者人数已经从以前的不足2000人上升到了4万人。
体外肺灌注技术
如果这就是故事的结局，那么它将会成为一个传奇。但事实上，罗斯布拉特的药物只完成了一半的任务。它能够控制病情，却无法彻底治愈疾病。目前治愈肺动脉高压病的唯一方法就是进行肺移植，彻底治愈肺纤维化、肺囊性纤维化、肺气肿或慢性阻塞性肺病的唯一方法也是肺移植。但是在美国，每年只有2000个肺可供移植（而每年仅仅是因吸烟导致的疾病就会使超过50万人死于肺衰竭）。在看到这些可怕的事实后，罗斯布拉特决定展开另一项“终极登月计划”——创办一家能够提供无限的可移植器官的公司。“对于汽车、房子，我们一直都是这样处理的，”罗斯布拉特解释道，“我们用新零件替换旧零件，这样就能让它们维持运转。我想找到一种类似的方法来做人体器官移植。”罗斯布拉特对这个问题采取了三管齐下的办法。首先，为了解决肺移植的问题，她决定不去做前人做的无用功。现在的情况是，由于濒死患者的肺部充满了有毒的化学物质，超过80%为器官移植而捐献的肺，最终都被扔进了垃圾桶。所以罗斯布拉特先着手改进了一种保持肺在体外存活的方法，它的专业说法叫“体外肺灌注”(ex vivo lung perfusion)。到今天，这种方法已经挽救了成千上万人的生命。
$TransMedics Group(TMDX)$ 很多公司都受益于这个技术的启发。
异种移植
罗斯布拉特决定通过异种移植来解决更严重的器官短缺问题。这一直是一个古老而充满争议的想法——获取新鲜的动物器官来代替衰竭的人类器官，但因为担心疾病传播、排异和侵犯动物权利等问题，这个想法一直被搁置在一边。罗斯布拉特并不在意这些争议，她决定将相关研究坚持推进下去。猪的器官和人的器官很相似，所以罗斯布拉特决定从猪的器官着手。通过与克雷格·文特尔(Craig Venter)[插图]和合成基因组公司(Synthetic Genomics)[插图]合作，她的公司绘制出了迄今为止最完整的猪基因图谱。然后，他们用CRISPR技术敲除了所有会导致病毒入侵的基因，消除了患病的危险，培育出了一头“完全干净”的猪。现在，他们面临的最新和最大的目标是：敲除导致人体器官产生排异反应的基因。如果成功了，这将意味着近乎无限的器官供应——不可避免的是，这将给猪带去很多“痛苦”。
为了解决如何避免让动物“受苦”这个问题，罗斯布拉特正在研究运用最尖端的组织工程技术来完全绕过动物，利用胶原蛋白打印人造肺支架。为了把这个支架变成活的肺，她正在用干细胞做实验。最后，因为把一个器官从产地运送到排队等候移植的患者所在的医院通常需要很长时间，罗斯布拉特还投资创办了贝塔科技公司(Beta Technologies)，研发电动飞行汽车，她计划用这种环保的交通工具把新造的器官快运给需要的患者。而在跨入60岁那一年，纯粹是出于兴趣，罗斯布拉特自己也成了一名直升机飞行员。她驾驶着自己的公司设计的一辆飞行汽车，创造了电动直升机速度的世界纪录。对于罗斯布拉特来说，这一切最终意味着，到2028年前后，器官衰竭导致的死亡将会变成一个可以解决的问题，而不是一个可悲的生命事实。我们有足够的理由相信她。
主要内容摘自《未来呼啸而来》