【FDA 认可礼来的阿尔茨海默病药物疗效】当地时间 6 月 10 日，美国食品药品监督管理局（FDA）的咨询委员会一致认定，$礼来(LLY)$ 公司治疗早期阿尔茨海默病的药物 Donanemab，能有效减缓患者认知能力的下降，并且疗效大于安全性风险。FDA 预计今年年底前做出最终的上市批准裁定。

阿尔茨海默病是一种不可逆的中枢神经系统退行性疾病，它损害记忆、思维和行为，并最终致命。尽管其确切的发病机制尚不清楚，但已知大脑在症状显现前会发生病理变化，包括类淀粉蛋白斑块（amyloid plaques）、神经纤维缠结（neurofibrillary tangles）。

目前，美国渤健公司与日本卫材药业联合研发的 Leqembi 是唯一能治疗阿尔茨海默病的药物，此前多为抑制剂。Donanemab 和 Leqembi 的作用原理相似，旨在清除早期患者大脑中的淀粉样蛋白斑块。但试验中的区别在于，Donanemab 特别关注了与神经纤维缠结相关的 Tau 蛋白水平，以便筛选出最可能从治疗中受益的患者群体。

分析人士预计，Donanemab 可能优于 Leqembi，因为其在试验中显示出了更高的疗效。

在 Donanemab 为期 76 周的 3 期试验中，结果显示 Tau 蛋白水平低至中度的患者病情改善最为显著，根据临床痴呆评定量表（CDR-SB），病情缓解 36%。整体来看，所有参与试验的患者，包括 Tau 水平低至中度、高度的患者，病情平均缓解 29%，此前 Leqembi 减缓幅度为 27%。Tau 水平为零或较低的患者未被纳入主要试验，但补充研究确认 Donanemab 对这些患者群体同样有效。

Donanemab 预计在治疗的便利性上也更胜一筹，Donanemab 每月只需通过静脉输注一次，Leqembi 则需要每两周一次。

然而，Donanemab 的副作用也更为明显。在注射了 Donanemab 的患者中，脑肿胀和脑出血的发生率分别为 24% 和 31%，其中有 3 位患者死亡。而 Leqembi 分别是 12.6% 和 17.3%。

Leqembi 上市时在美国的定价为 2.65 万美元 / 年，目前已被纳入美国联邦医疗保险范畴，Donanemab 的价格暂未披露。

据世界卫生组织统计，截至 2023 年，全球超 5500 万人患有阿尔茨海默病和其他痴呆症。多年来，针对阿尔茨海默病的药物研发大多以失败告终。美国药物生产与研发协会数据显示，1998 年 - 2021 年，共有 198 项阿尔茨海默病药物研发失败。而作为首款可治疗阿尔茨海默病的药物 Aduhelm，在仅上市三年后的 2024 年初，也因商业化未达预期而被终止了进一步的开发和市场推广。

Donanemab 背后的礼来公司，主要聚焦糖尿病、免疫学、肿瘤学和神经科学四大领域。除了在糖尿病药物市场占主导地位之外，礼来研发的替尔泊肽（Tizepatide） 去年作为减肥药物通过 FDA 的上市批准，销售增长迅猛。目前礼来是市值最高的制药公司，已突破 8000 亿美元。（实习生朱悦）