太平洋证券-生物医药行业周报：Tau聚集抑制剂提交MAA，有望成为首款AD口服靶向药
2024-07-07
本周我们梳理阿尔茨海默病口服Tau蛋白靶向药HMTM进展。第二代Tau蛋白聚集抑制剂HMTM。HMTM是TauRx公司研发的一款靶向阿尔茨海默病Tau蛋白的疾病修饰疗法。HMTM是一种亚甲基蓝衍生物（用于疟疾和亚硝酸盐中毒），全称为甲磺酸氢甲硫堇，也被称为TRx0237，属于第二代的Tau蛋白聚集抑制剂。
HMTM最新2/3期临床试验LUCIDITY取得积极结果。
1）生物标志物神经丝蛋白轻链（NfL）显著减少。血液中的NfL是检测大脑神经退行性病变进展的生物标志物之一。LUCIDITY试验血液生物标志物数据显示，与对照组相比，HMTM使患者血液中神经丝蛋白轻链（NfL）水平的变化减少了95%（p=0.0291）。
2）MCI患者亚组分析结果积极。2024年3月8日，TauRx在2024年AD/PD会议上汇报了LUCIDITY两个阶段（24M）的亚组（MCI患者）分析数据，治疗组（HMTM，16mg/d,24M）MCI患者的CDR分数和ADAS-Cog11分数相比安慰剂组和历史对照组进展都更加缓慢。HMTM在认知能力下降、正常日常生活能力以及脑萎缩率降低等方面都能带来改善。HMTM治疗组的MCI患者在18个月时认知功能指标显著高于基线，在24个月后回到基线值。与对照组相比，HMTM治疗组MCI患者疾病症状进展到痴呆阶段的情况显著减少。
3）HMTM在英国提交MAA。尽管LUCIDITY未达到主要临床终点，但其在MCI患者亚组中能够显著延缓疾病进展，基于其在MCI亚组中的积极结果，以及相对于抗体药物更好的安全性，耐受性和可及性，2024年7月1日，TauRx Therapeutics公司已在英国提交HMTM上市许可申请（MAA），用于治疗阿尔茨海默症引起的轻度认知障碍（MCI-AD）和轻中度痴呆。
行情回顾：本周医药板块上涨，在所有板块中排名第11位。本周（7月1日-7月5日）生物医药板块上涨0.11%，跑赢沪深300指数0.99pct，跑赢创业板指数1.76pct，在30个中信一级行业中排名第11位。本周中信医药子板块除了医疗服务和医疗器械外均上涨，其中中药饮片子板块上涨10.77%，涨幅最大；医疗器械子板块下跌1.87%，跌幅最大。
投资建议：把握“关键少数”，寻求“单品创新+出海掘金+政策催化”潜在机遇。1）单品创新，渐入佳境：CNS系列（恩华药业、丽珠集团、苑东生物）、创新医械（微电生理、惠泰医疗、赛诺医疗）。2）出海掘金，拨云见日：创新制药（科伦博泰生物-B、乐普生物、百奥泰）、体外诊断（新产业、亚辉龙、万孚生物、华大智造）。3）设备更新，催化在望：迈瑞医疗、联影医疗、开立医疗、澳华内镜、海泰新光、祥生医疗。