和黄医药Syk抑制剂中国3期临床数据获《柳叶刀》子刊发表
医药观澜 2024-06-17
6月17日，和黄医药宣布索乐匹尼布（HMPL-523）用于成人原发免疫性血小板减少症患者的ESLIM-01中国3期研究结果已于《柳叶刀·血液病学》(The Lancet Haematology）发表。此外，该研究的额外详情和亚组结果已于日前在欧洲血液协会（EHA）2024年年会上以一项口头报告及两项海报展示的形式公布。值得一提的是，中国国家药监局（NMPA）已受理索乐匹尼布用于成人原发免疫性血小板减少症患者的上市申请，并将其纳入了优先审评。
索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和免疫性疾病的新型、高选择性的脾酪氨酸激酶（Syk）口服抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的重要组成部分。免疫性血小板减少症是一种复杂的自身免疫性出血性疾病，导致患者外周血中的血小板水平降低。由于造成疲劳、活动限制和焦虑，免疫性血小板减少症也可能对患者的生活质量造成影响。此次在《柳叶刀·血液病学》发表的是ESLIM-01研究结果。ESLIM-01研究是一项在中国188名既往接受过至少一线标准治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者中开展的按2:1比例随机、双盲的3期临床试验。
研究结果显示，索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，具有可耐受的安全性特征，并改善了患者的生活质量。研究的主要终点已达到，索乐匹尼布组的持续应答率（DRR）为48.4% (61/126)，而安慰剂组则为零，且在大部分预设的分组中保持一致。此外，索乐匹尼布组在0-12周时的整体应答率（ORR）为68.3%，在0-24周时的整体应答率为70.6%，而安慰剂组的整体应答率则分别为14.5%和16.1%。接受索乐匹尼布治疗的患者出现应答的中位时间为8天，而安慰剂组则为30天。