和黄医药在中国启动一项Menin抑制剂HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验
上海市生物医药科技发展中心 2024-06-07
和黄医药今日宣布在中国启动一项HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验。首名患者已于2024年5月31日接受首次给药治疗。该项研究是一项多中心、开放标签的I期临床试验，旨在评估HMPL-506用于治疗血液恶性肿瘤的的安全性、药代动力学和疗效。该研究将分为剂量递增和剂量扩展两个阶段进行，计划纳入至少60名患者。主要研究者是中国医学科学院血液病医院王建祥医生和魏辉医生。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT06387082查看。
HMPL-506是一种研究性的新型、高选择性靶向menin蛋白的口服小分子抑制剂。Menin 蛋白是一种控制基因表达和细胞信号传递的支架蛋白。混合谱系白血病 (mixed-lineage leukemia, "MLL", 亦称KMT2A) 重排和核磷蛋白1 ("NPM1") 突变在急性髓系白血病 (acute myeloid leukemia, AML) 中起关键作用。成人急性髓系白血病中的约5%伴有MLL重排，急性髓系白血病中的约30%伴有NPM1突变。[1]-[3] 目前的研究表明，抑制menin-MLL互相作用是治疗MLL重排和/或NPM1突变急性髓系白血病的可行策略。[4]-[7]目前全球尚未有menin抑制剂获批上市。和黄医药目前保留HMPL‑506在全球的所有权利。根据美国国家癌症研究所 (NCI) 的预测，2023年美国新增约20,380例急性髓系白血病，五年相对存活率为31.7%。[8] 在中国，2018年估计新增19,700例急性髓系白血病，到2030年预计将达到24,200例。