罕见病的定义在各国不尽相同，在美国是指患病人群小于20万的疾病，而在欧洲则定义为患病率低于1/2000的危及生命或慢性渐进性疾病，这一比例在日本则被划定为1/2500。我们国家暂时还没有罕见病的官方定义。罕见病患者群体小加之高昂的研发投入，使得药企开发治疗新药难以获得相应回报，由此催...