医药科创花絮
微芯“打脸”，特宝、赛伦生物中止
昨晚及早上一堆媒体及传闻微芯生物获饮恨“注册关”，晚上就获注册，挺打脸的。而之前媒体纷纷表示“接近监管层的知情人士获悉”，但结果却不同，相信知情人士信息也不是空穴来风，但不管怎样最终生物医药科创第一股还是过了，虽然是个“跳窗户”，毕竟做新药挺不容易的。
随后，上交所官网消息显示，厦门特宝生物工程股份有限公司、贵州白山云科技股份有限公司、上海赛伦生物技术股份有限公司三家公司科创板上市申请状态变更为中止，其中两家医药企业，这个结果没什么好说的，能给创新企业开绿道，自然也要给问题企业亮红灯。
国内进展
海思科注射用甲泼尼龙琥珀酸钠获一致性评价《受理通知书》
国外进展
膀胱癌新药！新型抗体药物偶联物enfortumab vedotin在美申请上市，用于PD-(L)1难治患者
西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与安斯泰来（Astellas）近日宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准抗体药物偶联物（ADC）enfortumab vedotin，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者，具体为：既往已接受一种PD-1/L1抑制剂并且在新辅助/辅助治疗、局部晚期或转移性疾病治疗中已接受了一种含铂化疗方案的患者。
该BLA的提交，是基于来自关键性II期临床研究EV-201首个队列患者的结果。该队列共入组了128例既往接受过含铂化疗与PD-1/PD-L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性UC患者，评估了enfortumab vedotin的疗效和安全性。
结果显示，enfortumab vedotin治疗迅速缩小了大多数患者的肿瘤，客观缓解率为44%（55/125，95%CI:35.1-53.2），完全缓解率为12%（15/125），中位缓解持续时间为7.6个月（范围：0.95-11.3+）。在所分析的患者亚组中缓解相似，包括预后最差的患者，如既往接受过三种或三种以上疗法的患者、肝转移患者、对PD-1/L1抑制剂无应答的患者。安全性方面，治疗相关不良事件发生在40%的患者中，包括疲劳、脱发、皮疹、食欲下降、味觉变化和周围神经病变。
诺华血液病重磅疗法有望明年上市，预防血管阻塞危机
今日，诺华（Novartis）宣布，FDA接受了其在研新药crizanlizumab（SEG101）的上市申请，并授予了其优先审评资格。Crizanlizumab是一款人源化抗P选择素单克隆抗体，用于预防镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis，VOC）。该申请有望在6个月之内得到批复。这款新药是诺华认为可能成为重磅药物的新药之一。
Crizanlizumab的上市申请是基于2期临床试验SUSTAIN的积极结果。试验结果显示，与安慰剂组对比，crizanlizumab不仅将患者每年需要接受医疗就诊的VOC事件的中位发生率降低了45.3%（1.63比2.98，P=0.010）（与SCD患者的基因型和是否服用羟基脲无关）；还显著提高了在治疗过程中未发生任何VOC的患者比例（35.8%比16.9%，P=0.010）；以及显著延缓了第一起VOC事件的发生（4.07个月比1.38个月，P
CGRP受体拮抗剂rimegepant口腔崩解片治疗急性偏头痛迅速持久缓解症状
Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，拥有一系列针对神经疾病（包括罕见疾病）的创新后期候选产品。近日，该公司宣布，评估rimegepant Zydis®口腔崩解片（ODT）用于急性偏头痛治疗的关键III期临床试验（NCT03461757）数据已发表于《柳叶刀》（The Lancet）。结果显示，与安慰剂相比，单剂量rimegepant ODT治疗的患者经历了快速和持久的临床获益，服药后2小时迅速有效地缓解疼痛及偏头痛相关症状。
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
阿斯利康（AstraZeneca）口服降糖药Farxiga（中文品牌名：安达唐，通用名：Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。
HoFH是一种罕见的遗传性脂蛋白代谢紊乱，这是一种危及生命的疾病，其特征是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）显著升高，导致早发性的心血管疾病。如果不进行适当的治疗，动脉壁中的胆固醇积累会导致早期动脉粥样硬化和心血管疾病，即使是在儿童时期也是如此。
ARO-AGN3是一种皮下注射的RNA干扰（RNAi）药物，靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），这是一种由肝脏合成的脂蛋白脂酶和内皮脂酶抑制剂。抑制ANGPTL3已被证实可降低血清LDL、血清和肝脏甘油三酯，作为一个新颖的心血管疾病靶点已经获遗传学验证。目前，ARO-AGN3正开发用于治疗血脂异常（如HoFH）和代谢性疾病。
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