FDA批准Pemigatinib用于胆管癌和FGFR2重排或融合的患者
4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）加快了pemigatinib（Pemazyre）的批准，用于治疗成年患者，该患者已接受成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或由FDA批准的测试检测到的其他重排。
FDA还批准了FoundationOne CDX作为患者选择的辅助诊断工具。
在多中心，开放标签，单组试验FIGHT-202中研究了疗效。该研究包括107名局部晚期不可切除或转移性胆管癌和FGFR2基因融合或重排（在中心实验室进行的临床试验）的患者，其病情在至少一种先前的治疗中或之后已发展。患者连续第14天每天口服13.5 mg pemigatinib，连续7天停药。
主要疗效结局指标为整体缓解率和缓解持续时间，由独立审核委员会根据《 1.1版实体肿瘤缓解评估标准》确定。
在107例患者中，总缓解率为36％（95％置信区间[CI] = 27％–45％），包括三个完全缓解。中位缓解时间为9.1个月，其中38例（63％）患者中有24个月≥6个月，39例（18％）患者中7例≥12个月。
pemigatinib最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼，口干，食欲下降，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背部疼痛和皮肤干燥。
推荐的佩米加替尼剂量为连续1天每天口服13.5 mg，连续14天，然后在21天周期内停药7天。
“这项批准表明，尽管我们继续致力于解决大流行的COVID-19，但FDA仍然致力于审查癌症和其他严重疾病患者的治疗方法等重要工作，” 医学部主任Richard Pazdur医师表示。 FDA肿瘤学卓越中心和FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任。“对于pemigatinib，我们认为观察到的疗效结果具有临床意义，并且对于携带FGFR2基因融合和其他重排的肿瘤患者进行总体风险获益评估是有利的，尤其是当我们认为这些患者一线化疗之后没有其他好的选择时。”
【香港唯安医疗】温馨提示：本文内容仅供参考，并不能取代临床医学意见，唯有你的医生方能为你作出准确诊断，提供合适的治疗。