$Beam Therapeutics(BEAM)$ 今天（2021年10月19日）公布了其 Glycogen Storage Disease Type Ia Disease (GSD1a) R83C 突变小鼠体内基因编辑新的临床前数据。Ia 型糖原贮积病 (GSDIa) 是一种隐性遗传病，由 G6PC 基因突变引起，该基因突变破坏了葡萄糖稳态中的关键酶 G6Pase1。这导致了肝细胞...