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2023 EBMT
2023年第49届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会于2023年4月23-26日以线下（法国巴黎）+线上的形式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题。会议期间，Htology血液前沿将紧跟国际前沿，为大家带来血液领域最新的研究进展。
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BCMA CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的结果：一项回顾性分析
背景
Idecabtagene vicleucel (ide-cel)和Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel)是针对自体B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，已被批准用于复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。本研究旨在评估接受标准治疗(SOC) ide-cel和cilta-cel治疗、并向EBMT的细胞治疗登记系统报告的患者的结局。
方法
EBMT细胞治疗和免疫生物学工作组(CTIWP)在EBMT注册中心进行了一项回顾性分析，以评估接受抗BCMA CAR-T细胞治疗的MM患者的结局。收集患者、疾病和治疗特征，还评估了患者结局，重点是疾病缓解率和细胞因子释放综合征(CRS)的发生率/级别。研究人员利用描述性统计量报告了两个队列(ide-cel和cilta-cel)的患者、疾病和治疗特征以及患者结局。
结果
本试验报告了53例MM患者的数据（在数据截止时，33名患者输注了ide-cel，20名患者输注了cilta-cel）。ide-cel组和cilta-cel组患者的中位年龄分别为63岁和59岁，25%的患者为轻链型多发性骨髓瘤。大多数患者有auto-HCT史(ide-cel 73%; cilta-cel 85%)，并接受了免疫调节药物治疗(ide-cel 84%; cilta-cel 87%)、蛋白酶体抑制剂(ide-cel 84%; cilta-cel 80%)和抗CD38单克隆抗体(ide-cel 74%; cilta-cel 53%)。
Ide-cel组和cilta-cel组的白细胞单采和CAR-T细胞输注之间的中位间隔时间分别为1.76个月和2.53个月。大多数患者在临床试验机构接受了治疗(ide-cel, 84%; cilta-cel 100%)。
关于CRS，获取了接受cilta-cel治疗的15例患者和接受ide-cel治疗的9例患者的数据，这些患者均发生了CRS。在接受cilta-cel治疗的患者中，53%发生了1级CRS, 40%发生了2级CRS, 7%发生了3级CRS，没有发生4级CRS。在接受ide-cel治疗的患者中，44%发生了1级CRS, 56%发生了2级CRS，无患者发生3~4级CRS。
输注后第100日时，ide-cel组的最佳总缓解率(≥部分缓解)和≥完全缓解(CR)分别为88%和38%，cilta-cel组分别为94%和67%。中位随访9.2个月，10例患者死亡(ide-cel组8例，cilta-cel组2例)。
结论
在既往接受过高度治疗的MM患者中，使用抗BCMA CAR-T细胞制品ide-cel和cilta-cel可实现高缓解率，包括既往接受的治疗线数，包括auto-HCT、免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。在发生CRS的患者中，大多数为1~2级CRS，重度CRS少见。总体而言，为了指导治疗方案的选择，对真实世界数据(包括缓解情况和毒性)进行分析很重要。不仅在现有的抗BCMA CAR-T细胞之间，而且在越来越多用于MM患者的双特异性抗体之间。