在看了BEAM在ESGCT21中的GSDIa具体的数据后，我不得不收回之前在编辑效率方面的评论。 新生纯合的 huR83C 小鼠 LNP 递送的编辑效率似乎有两种分布。
其中一群小鼠R83C编辑效率分布在35~65%，与之前成年小鼠40%的平均编辑水平相当，但小鼠之间的编辑结果差异较大。 另外一群小鼠则只有0~15%的编辑效率，远低于成年小鼠的平均编辑水平。
这引起了投资者的一些担忧，尤其是在治疗新生的人类婴儿时会发生什么？
后来 Beam 的 CEO John Evans 解释说这是因为给刚出生的小鼠给药在技术上非常具有挑战性。但是呢又必须这样做，因为它们在没有治疗的情况下死亡得非常之快（一天以内）。 成年小鼠（和 NHP 等）则可以通过 IV 给药，递送就会比较容易成功。