$福泰制药(VRTX)$ $Beam Therapeutics(BEAM)$ 

VX-864 效果太差了，简直是完败。这次虽然没有像 VX-814 那样出现安全方面的信号，也出现了统计上显著的效果。但是，有功能的AAT只增加了区区 2.2～2.3 umol。要知道及格线可是11 umol，正常浓度则为至少17 umol。

VRTX表示他们还准备明年再尝试下一款小分子药。精神虽然可嘉，但事到如今估计没有人会再报什么希望了。

要想真正有效的治疗这个 Alpha-1 Liver Antitrypsin，还是得等着BEAM的ABE明年闪亮登场。