新的一年,新的投资主题CAR-T

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前不久发布的“2015年度全球创新企业50强”,生物科技企业可谓是刷新了榜单记录。其中引起我强烈好奇注意的就是去年开始大热的免疫疗法的企业:Juno Therapeutic & Cellectis。希望本文能简单的介绍免疫疗法中CAR-T的一些基本资料以及相关企业的现状。水平有限,尽量将自己那点存货全部掏出来。如果比较感兴趣的朋友请看看球友‘林小熙’的帖子,里面科普的非常详尽。

从行业发展前景来看:
根据瑞信银行的预测,到2020年,免疫疗法所能产生的年均收入将达到85亿美元,这超出了2014年所有纽约公司所产生营业总收入的一半。预计这一领域每年的复合增长率也将达到14%。从披露资料来看免疫疗法治疗将会是一种高冷的治疗癌症办法,它的花费将是普通癌症治疗手段的2倍以上。但是免疫疗法特别是CAR-T让那些预后罕见肿瘤患者看到了新的希望。在目前进行的临床试验中,诺和以及朱诺免疫疗法对于白血病的治疗效果相当喜人,风筝(KITE)的临床试验结果同样乐观。毫无疑问,免疫疗法将是新的一轮生物板块热点。(从林同学的帖子中看到:截止到2016年1月10日全球范围内进行的CAR-T约125项研发及临床试验登记)学术热度以及资本热度都在持续升温。朱诺期望在2017年期间实现CAR-T疗法的产业化,财报中已经披露出新的工厂建设情况。诺和方面情况似乎更为乐观。从一个外行人的眼光来看17年将会是免疫疗法大热的一年,尤其是各个公司FDA结果相继可能披露。在目前比较悲观的市场情况下,也许朱诺,风筝会是一抹亮色。

科普向:
今天要介绍的CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年,但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。(百科)


简单来说,免疫疗法并不是说当我们用技术改编T细胞的抗原识别,然后T细胞就会在人体内大杀四方了。简单来说T细胞想在患者体内杀死目标肿瘤细胞,T细胞不但需要特异性的识别抗原还需要有协同刺激信号。那么就要求编译过后的T细胞不但可以识别出癌细胞(不发生免疫逃逸机制,即正常T细胞无法识别癌细胞)而且要有自带协同刺激信号来完成T细胞激发免疫机制,消灭癌细胞。目前为止,最为有效且成熟的靶点就是CD-19这个神奇的靶点了。目前主流几家公司进入FDA trail的几个研发管线都是围绕这一靶点来做的。

公司研发向:
目前朱诺,诺华重点研发的CAR-T免疫疗法是主要围绕这个靶点来开发的。从披露的临床试验效果来看,此靶点开发的技术获得FDA批准的确定性非常高。当然因为CD-19的识别限制,目前来看CAR-T疗法对于黑色素瘤,淋巴恶性肿瘤,淋巴细胞性白血病等病症的治疗效果是非常有效果而且渐渐在成熟化的。下面我就列出有关朱诺,诺华,以及风筝的免疫疗法信息:

从表中可以看出朱诺,风筝对于免疫疗法的合作投入非常巨大。当然备受瞩目的诺和与朱诺关于免疫疗法的争议,在2015年终于也达成了协议。看起来应该风平浪静了。
目前来看朱诺主要的研发管线如下所示:


这些研发成果将陆续接受FDA的考验。本人对于基于CD-19靶点的研发管线还是抱有很大信心的。

问题:
一般写到这部分时候一般性的文章应该没啥内容了,估计字数不会太多。其实我也想如此啊!但是免疫疗法实在是不算一个比较成熟的疗法,而且不同于一般制造业产品。
主要问题集中于:
1. 是靶向,非肿瘤的识别问题;也就是不会出现误伤情况,特别是导致肝脏中毒的症状
2. 炎症因子风暴的爆发;此问题也是自身免疫系统出现的问题,可用类固醇药物治疗。
3. 生产制备的不成熟;T细胞免疫的治疗药物可不是药粉,生产制备都是问题,特别是周期时间。从患者开始诊断确认需要进行免疫治疗到开始治疗需要有一个月的周期准备以及制备。
4. 突变可能;改造的T细胞不排除有变异的可能性但是几乎可以忽略吧?(个人观点)
5. 治疗效果的普适性;目前最有希望的CD-19靶点适用病症其实非常之狭窄,受众几乎和孤儿药有的一拼。巨大的投入会不会因为受众的稀少而最后打水漂了,不好预测。至少在狂热之后,会有理智的回调
6. 非CD-19靶点的开发工作。CD-19这种无比理想化的靶点,被发现并使用简真就是恩赐,其它靶点的发掘并不是如此顺利以及理想,想做到大部分癌症的免疫治疗其实还是一个很长的道路。

自朱诺(JUNO),风筝(KITE)上市。免疫疗法开始被更多的投资者所关注。经历初期的狂热以及增长之后目前这两家公司市值都有一定的回调。但是个人认为2017年将是免疫疗法渐渐成熟的一个里程碑之年,提前合理布局此类公司还是有一定可操作空间的吧;特别相对于诺华来说,这两家公司的规模较小,但是也更加专注于此类疗法的开发工作。在股价上应该会有更大程度的波动,也许能带给投资者更多的空间。

本人目前没有持有任何此类股票,并处于初期观察。文章仅仅出于兴趣爱好,请勿黑。

$ Juno Therapeutics (JUNO)$ $Kite Pharma(KITE)$

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2016-01-26 00:22

$ Juno Therapeutics (JUNO)$ 貌似在朱诺的页面看不到呢