$Kura Oncology(KURA)$ 公司选择性menin抑制剂ziftomenib获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带NPM1基因突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者。在Ⅰ期临床KOMET-007中，ziftomenib联合标准疗法一线治疗NPM1突变型和KMT2A重排型AML患者，达到了100%的完全缓解（CR）率；在难治/复发（R/R）性AML患者中，达到了56%的完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率。

menin抑制剂其实在这方面也不算是很有新意了。之前的文章就发过了（网页链接），$Syndax(SNDX)$ 和$Biomea Fusion(BMEA)$ 都有相关管线，syndax今年会有同适应症的三期数据读出，menin抑制剂在血液瘤里的适应症很广。

不过，biomea fusion的糖尿病适应症才是比较新奇，由于刺激胰岛素的原理，已展示的小鼠数据还体现出了体重大幅降低，未来会不会拓展到减肥适应症？ 尤其是公布的耐受性数据相当好，几乎都是中级以下，无停药等事件，具备健康管理方向潜力。