8月4日，Mesoblast宣布收到FDA就间充质干细胞疗法remestemcel-L用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者的生物制品许可申请（BLA）发出的完整回复信（CRL）。
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FDA希望该公司提交更多的数据来支持BLA的批准，并希望其在开展新的临床试验之前先解决remestemcel-L的化学、生产和质量控制（CMC）问题。
为此，Mesoblast需要在死亡率最高的高风险成人群体中开展一项有针对性的对照研究。将remestemcel-L的适用人群从儿童扩大至成人也是Mesoblast原定的商业策略。该公司将在45天内与FDA召开A类会议讨论这项成人群体研究的设计方案。
Remestemcel-L是Mesoblast开发的一种异体来源的间充质干细胞疗法，可通过下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生以及募集天然存在的抗炎细胞至相关组织，从而抵消与SR-aGVHD相关的炎症反应。该产品已于2015年9月在日本获批上市，JCR Pharmaceuticals拥有该产品在日本的开发和商业化权益。
Mesoblast曾于2020年1月向FDA递交Remestemcel-L的BLA，当时提交的申请材料包括3项临床试验的结果。肿瘤药物咨询委员会（ODAC）也以9:1的票数赞成批准该产品上市，但FDA最终驳回了该BLA并要求Mesoblast提交更充分的临床数据，其中包括开展一项新的随机临床试验以进一步证明Remestemcel-L的有效性。
今年1月，Mesoblast重新提交了Remestemcel-L的BLA，申请材料包括：
III期研究至少随访4年的新长期生存数据：在51例可评估疗效的SR-aGVHD患者中，随访4年结果显示，C/D级疾病（89%）亚组患者的1年生存率为63%，2年生存率为51%，而现有最佳可用疗法仅能将患者的2年生存率维持在25%-38%。
高风险疾病活动度人群的新疗效数据，通过倾向性匹配（propensity-matching）分析的III期研究中儿童患者的生存期数据和多项生物标志物分析数据；
对已获得的与效力测定相关的前瞻性数据进行新的分析；
对III期研究前的与产品生产工艺变更相关的前瞻性临床数据进行新的分析；
新的分析结果：效力测定数据变动较小，并且充分证明了生产工艺的一致性和可重复性；
根据大量临床数据制定了新的商业化产品生产说明书，以保证未来批次的remestemcel-L在延长患者生存期上的有效性。
骨髓移植（BMT）是许多恶性血液系统疾病的有效治疗选择，全世界每年有超过30000例患者接受同种异体BMT，其中约20%是儿童患者。大约50%接受同种异体BMT的患者会发生急性GVHD。临床上，GVHD的一线疗法为类固醇药物，但约一半的急性GVHD患者对类固醇应答不足（即SR-aGVHD患者），其死亡率高达90%。在美国，仅芦可替尼获批用于治疗急性GVHD，但也仅限于12岁以上的患者使用。