文章来源：“凯莱英药闻”微信公众号 作者：andrewmed
10月19日，眼科制药公司SIFI宣布旗下0.08%规格聚己缩胍（Polihexanide）滴眼液治疗成人及青少年棘阿米巴角膜炎（AK）的关键III期临床试验达主要终点，同时显示出了令人鼓舞的安全性和耐受性。基于该III期临床试验结果，SIFI将于2022年上半年按照孤儿药认定程序向欧洲药监局（EMA）提交0.08%规格聚己缩胍单一疗法的加速新药上市申请（MAA）。
AK是一种罕见、急性、严重的角膜感染，由棘阿米巴原虫引起，首次发现于1973年，可导致视力低下、甚至失明，患者通常需要进行一次或多次角膜移植，受影响人群涵盖所有年龄段，其中大多数是青少年或中年软性隐形眼镜佩戴者。患者常发生无法忍受的疼痛和极端的光敏感性，在症状消失之前很少能正常工作或生活。近年来AK发病率一直在快速增长。
聚己缩胍（Polihexanide）是糖尿病神药二甲双胍（Metformin）的同族兄弟，二者化学结构如下所示。
聚己缩胍具有抗感染作用，可作用于原生动物棘阿米巴的滋养体和包囊。棘阿米巴角膜炎（AK）目前无获批上市的治疗方案或标准治疗方案，如获批上市，聚己缩胍将成为五十年来首个治疗AK的药物。
本次公布的随机、assessor-masked、主动对照、多中心III期临床试验（n=135，NCT03274895）中，评估了0.08%聚己酰胺单药治疗与0.02%聚己酰胺+0.10%丙烷脒联合治疗的疗效、安全性和耐受性，主要终点为12个月内的临床缓解率。
基于该III期临床试验结果，SIFI有信心在美国开展聚己酰胺相关的注册程序，此前，FDA已授予该药孤儿药资格。同时，SIFI正在策划该药的全球商业化方案，并将在核心市场以外开展对外授权。