Prix Galien Awards，由法国药物学家Roland Mehl于1969年在法国创立，用以表彰杰出的新药发现，是药物研发领域的最高殊荣。该奖项被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”
随着Prix Galien Awards在法国的影响力和权威不断攀升，其他国家纷纷效仿。比利时、卢森堡、德国、荷兰、英国、意大利、加拿大、以色列、瑞士、俄罗斯等十余个国家相继设立Prix Galien Awards。美国Prix Galien Awards设立于2007年。据Prix Galien Awards基金透露，中国也会在适当的时候设立Prix Galien Awards。
在美国，制药企业要想凭借自身的产品获得Prix Galien Awards，该产品就必须在颁奖前一年的12月31日之前获得FDA的上市批准，而且批准年限不能超过5年。所以该奖项的获得者都与生物医药领域的最新技术和研究进展息息相关。
最近的获奖者则反映了细胞和基因治疗领域的重大进展，如诺华的Zolgensma，一种用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法，在2021年获得了最佳生物技术产品的Galien奖，以及Kymriah，一种用于某些类型的白血病和淋巴瘤的CAR-T细胞疗法，在2018年和2020年获得了同一类别的奖项。
近年来的生物医药很少有奖项像Prix Galien Awards那样举足轻重，今年的获奖者包括百时美施贵宝的Camzyos (mavacamten)——最佳生物技术产品；礼来的Mounjaro (tirzepatide)和诺和诺德的Ozempic (semaglutide)则获得了最佳医药产品的荣誉；Boehringer Ingelheim International GmbH的Spevigo (spesolimab)和CSL / uniQure的Hemgenix在罕见病/孤儿疾病药物类别中双双获奖；最佳数字健康解决方案由Medable Decentralized Clinical Trails (DCT) Platform获得；最佳生物创业奖获得者则是GrayMatters Health、Tessera Therapeutics和Volta Medical。
Camzyos (mavacamten):心肌病治疗的新篇章
Camzyos于2022年4月首次获得FDA批准，是治疗症状性NYHA II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的一种新选择。该药物是第一个FDA支持的对心肌肌球蛋白有选择性的变构和可逆抑制剂，针对梗阻性HCM的潜在病理生理学。
在临床试验中，与安慰剂相比，Camzyos与功能能力和症状的显著持久改善相关。特别是，它与一个运动后LVOT峰值梯度显著降低，这是梗阻性HCM严重程度的核心指标。
它在包括欧盟和亚洲在内的全球各地的批准，突出了它对有症状的阻塞性HCM病患者的治疗价值。
根据2020年与MyoKardia的合作，LianBio拥有潜在的重磅心脏药物mavacamten的亚洲权利。现在，在买断MyoKardia并赢得FDA对该药物的认可后，百时美施贵宝公司正在为这些权利布局商业市场。
通过3.5亿美元的一次性付款，BMS将接管mavacamten在亚洲的开发和商业化权利。Mavacamten在美国以Camzyos的名称被批准，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)。
“作为全球所有者，BMS的理想定位是继续在我们为mavacamten在中国创造的价值基础上，优化这些地区的患者对这一重要新药的获取，”LianBio首席执行官王以哲博士在一份声明中说。
今年早些时候，澳门和新加坡率先批准了Camzyos治疗阻塞性HCM，中国国家医疗产品管理局在4月份对此开始进行优先审查。预计明年中国可能会批准该药物的商业化。
Ozempic和Mounjaro：火爆全世界
获奖的GLP-1药物Ozempic和Mounjaro是近年来出现的最引人注目的两种药物。这些药物在帮助二型糖尿病患者控制血糖水平和体重方面具有持久的功效。随着二型糖尿病肥胖率的上升，随着欧洲糖尿病研究协会(EASD)最近公布的一项研究支持了ozembic(semaglutide)管理糖尿病患者的体重和血糖水平能够有长达三年的疗效，这类药物自此火爆全世界、
Ozempic和Wegovy(一种专门针对肥胖的semaglutide疗法)的销售推动诺和诺德成为一家价值4000亿美元的公司。诺和诺德公司在纽约证券交易所的股价今年迄今上涨了40%以上。
同样，礼来公司也有辉煌。它的股票上涨了51.91%。自推出Mounjaro以来，其季度销售额增长了10倍，从2022年第三季度的9730万美元增长到2023年Q2的9.797亿美元。
GLP-1药物的财务影响
semaglutide和tirzepatide治疗肥胖症的潜力可能最终超过它们在治疗二型糖尿病病中的作用。分析人士预测，肥胖药物市场可能会上涨到440亿美元。
这种飞速增长如此强劲，以至于从胰岛素泵和血糖监测仪到零食和苏打水等各种产品的公司股价在2023年的估值都出现了大幅下跌。今年以来，Insulet的股价已经下跌了52.70%，至1000.00美元$135.46.串联糖尿病护理的降幅甚至更大——下降了近61%，至年初至今17.39美元。可口可乐、卡夫亨氏和好时等食品公司也未能幸免。可口可乐的股价下跌了10%。同样，好时的股价下跌了17%，而卡夫亨氏的股价下跌了20.5%。
Spevigo和Hemgenix为罕见疾病治疗带来新希望
在2023年Galien奖的罕见/孤儿疾病类别中，Boehringer Ingelheim International GmbH的Spevigo (spesolimab)因其对泛发性脓疱性银屑病(GPP，一种严重而罕见的皮肤病)患者的潜在疗效而获奖。该药物获得了FDA的快速通道指定，并于2022年9月获得批准。该药物是一种白介素-36受体拮抗剂，针对在GPP发病机制中起关键作用的促炎细胞因子。
该类别的另一个获奖者Hemgenix是CSL和uniQure合作的产物。Hemgenix已被批准为重度和中度血友病B的一次性基因疗法，并获得了FDA的批准和欧洲委员会的认可。这种药物是世界上最贵的药物之一：每次注射的价格高达350万美元，反映了新型基因疗法的高昂成本。然而，该药物对患者生活质量的影响是显著的，因为Hemgenix有可能使血友病B患者从事他们以前被建议不要从事的活动。
最佳数字健康解决方案
Medable数字化临床试验解决方案(DCT）：Medable一直致力于改善赞助商、cro、临床站点和参与者的临床试验体验。作为分散式临床试验的先驱，以及根据Everest排名连续两年排名第一的DCT提供商，十分重视生物医药领域的持续发展的影响和重要性。
无论业界将现代临床试验称之为分散式、混合式还是数字化，该公司都将继续提供设计和执行更高效临床试验的能力，以帮助更快地为患者提供治疗，始终专注于如何以务实的方式继续前进。
最佳生物创业奖
GrayMatters Health
GMH因其为PTSD创造和发展Prism的工作而获得认可，这是第一种美国FDA许可作为PTSD的处方辅助疗法的自我神经调节疗法，目前在美国的特定诊所中可用。Prism推出了一种新的精神健康治疗模式，该模式具有世界上第一个数字EEG-fMRI-Pattern (EFP)生物标志物，它应用了先进的统计模型，将fMRI数据与标准EEG数据进行注册。Prism for PTSD利用了一种基于杏仁核的EFP，并激活了患者与PTSD相关的大脑活动，使他们在改善症状方面发挥积极作用。临床研究数据将于今年晚些时候公布。
Tessera Therapeutics
Tessera Therapeutics是Gene Writing的先驱，它由多个技术平台组成，旨在为科学家和临床医生提供将治疗信息写入人类基因组的能力，从而有可能从源头治愈疾病。结合非病毒传递方面的开创性创新，在需要的地方引入治疗信息，Gene Writing能够纠正单个核苷酸，删除或插入短DNA序列，并将整个基因写入基因组，为实现遗传医学的前景提供了一种新的治疗方法。
Volta Medical
Volta是一家受数据启发的人工智能解决方案EP公司，其使命是帮助评估复杂的心律失常病理。Volta为精选的EP实验室数据创建了一个数据收集和丰富生态系统。这些数据被输入经医生验证的机器学习方法，以支持复杂的房颤解决方案。这个框架产生了Volta的配套人工智能技术:Volta AF-Xplorer。
近年来Prix Galien Awards获奖者的演变
近年来，竞赛的获胜者跨越了不同的治疗领域，包括心血管疾病、糖尿病、传染病、癌症和遗传疾病。生物医药领域作为与人类健康需求和科学技术水平紧密相关的部分，一直是变化莫测的。该奖项的设立，能够将最新的成果推向大众视野，一定程度上也能显示出生物医药领域最近的发展趋势。
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