这个AAV小型蛋白递送看起来没那么难,搞不好会做出来好几家,$Sarepta疗法(SRPT)$ 9001治疗dmd不一定能独占市场很久。$辉瑞(PFE)$ 的不再出安全性问题的话,有效的可能性比较大。查看全文
JZee03-03 11:50
回复@张小丰: 我觉得在9001在四五岁组确实是成功了,这个是真双盲,这样亚组分析是可以接受的。整体感觉上应该也是有效的,效果可能没有那么大,样本小,难以做出显著。回到$Regenxbio(RGNX)$ rgx202,它如果做出来生物指标在4-5岁,和$Sarepta疗法(SRPT)$ 9001差不多或者更好,就算达到预期。就是...查看全文
产业链观察02-16 22:21
#药闻简讯# FDA接受了$Sarepta疗法(SRPT)$ SRPTElevidys的申请,寻求完全批准和扩大使用。优先审查。PDUFA 日期为 6 月 21 日。查看全文
同写意02-29 13:04
编译丨Daisy
编辑丨于靖
FDA负责监管细胞和基因疗法的最高官员Peter Marks表示,FDA将越来越多地对罕见疾病的基因疗法采取“加速批准”的方式,这是FDA将在多大范围内使用加速途径的最明确信号。
Marks上周在华盛顿的一个研讨会上发表的这番言论,建立在他去年支持加速批准基因疗法的...查看全文
chuminhua03-02 11:55
3/1,Sarepta Therapeutics $Sarepta疗法(SRPT)$ 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗药物 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 在上市第一年就取得了良好的开局,即使标签受到限制,去年的销售预期也超出了预期。 “Elevidys 的成功表明基因疗法在商业上是可行的,”首席客户官 Dallan Murra...查看全文
产业链观察01-06 18:00
美国,2024年1月5日(周五) - $Sarepta疗法(SRPT)$ 周五说服特拉华州联邦法院结束生物技术公司$Regenxbio(RGNX)$ 和宾夕法尼亚大学关于Sarepta治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的案子。
美国地区法官理查德·安德鲁斯(Richard Andrews)裁定,Sarepta被指控侵权的专利与Regenxbio的竞争基因治疗...查看全文
产业链观察01-29 20:32
#药闻简讯# $Sarepta疗法(SRPT)$ 宣布SRP-5051治疗可跳过外显子51的DMD患者的MOMENTUM 2期研究B部分获得积极数据。
在目标剂量(约30毫克/千克)下,SRP-5051每月给药一次,28周时肌营养不良蛋白的平均表达量为5.17%,平均外显子跳越率为11.11%(n=20)。查看全文
空之客2023-11-06 09:54
记得本号开刊后的前几篇文章就提到基因治疗(参见【药海听涛】基因治疗是希望还是信仰?查看全文
智通财经APP获悉, 6月23日,Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布,其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)获得美国FDA加速批准上市,成为首个用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)4-5岁患者的一次... 网页链接
格隆汇5月15日丨Sarepta Therapeutics(SRPT.US)涨24.59%,报149.76美元,总市值140亿美元,盘中至少创2019年后期以来最大涨幅。该公司针对遗传性肌肉疾病的基因疗法获得美国食品药品管理局(FDA)一个顾问委员会推荐审批。杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)主要... 网页链接
瑞银:上调Sarepta Therapeutics(SRPT.US)评级,由中性调整至买入评级,目标价由100.00美元调整至158.00美元。 Sarepta Therapeutics(SRPT.US)公司简介:Sarepta Therapeutics Inc是一家生物技术公司,专注于治疗罕见、传染性和其他疾病。它... 网页链接
智通财经APP获悉,Sarepta Therapeutics公司(SRPT.US)和GenEdit公司今天宣布,双方达成一项研究合作协议,将 结合GenEdit的聚合物纳米颗粒递送平台和Sarepta的基因编辑技术,开发用于治疗神经肌肉疾病的基因编辑疗法。 作为协议的一部分... 网页链接
瑞士罗氏药厂(RHHBY.US)同意以11.5亿美元,收购美国生化药厂Sarepta Therapeutics(SRPT.US)正在研发的一款新药在美国以外的独家经销权。 根据协议,罗氏将支付7.5亿美元预付金予Sarepta,并动用4亿美... 网页链接
智通财经APP获悉,12月13日(周五)美股盘前,生物制药公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)盘前开盘直线拉升,截至北京时间20:05,股价涨34.37%,报135美元。 据悉,Sarepta Therapeutics表示,美国食品和药物管理局(FDA)已批准新药Vyo... 网页链接
在美国食品和药物管理局(FDA)确认将加速批准生物科技公司Sarepta Therapeutics (SRPT)的治疗罕见的杜氏肌营养不良症(DMD)的注射液Vyondys 53 (golodirsen)后,该股票在盘后大涨29.45%。 FDA表示,其在决定中,将会充分考虑了与药物相关的潜在风险... 网页链接
智通财经APP获悉,截至美东时间08:41,生物科技公司Sarepta Therapeutics Inc(SRPT.US)在盘前交易中下跌超16%,现报100美元,成交额达1790万美元。 据悉,美国食品和药物管理局(FDA)对该公司的新药申请提出了担忧。此前,该公司向F... 网页链接
生物科技公司Sarepta Therapeutics Inc(SRPT.US)此前宣布杜氏肌营养不良症(DMD)药物的三期期中分析结果积极。43名受试者的分析结果显示,相较安慰剂对照组,治疗组患者48周后抗肌萎缩蛋白均值出现统计上的大幅上升。 美国食品和药物... 网页链接
动脉网(公众号:vcbeat)获悉,2019年2月28日,生物技术公司Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)宣布以1.65亿美元收购Myonexus Therapeutics。去年5月,Sarepta Therapeutics就将业务扩展至肢体带状肌营养不良症,同时还斥资6... 网页链接
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