投资摘要
1. 针对遗传性视网膜营养不良的Luxturna(SPK-RPE65)已经提交FDA生物制剂上市许可申请,专家委员会时间安排在10月12号,FDA PDUFA 日期是2018年1月12号。基于现有的数据,我们认为专家委员会有80%以上几率会取得正...查看全文
高坤阳2017-09-17 22:45
$Spark Therapeutics, Inc.(ONCE)$ Luxturna获批问题不大,应该可以按照6倍市销售率估值,但峰值销售能到3亿美元就差不多啦,不可能达到文中说的9亿多美元,全球也就3千患者,不是每个患者都知道这药,知道了也不一定有保险覆盖负担的起。但该药有Rare pediatric disease designation,获批后会有P...查看全文
蹊之美股生物医药2018-06-10 23:12
$Spark Therapeutics, Inc.(ONCE)$ $Shire plc (SHPG)$ $Nightstar Therapeutics plc - American Depositary Shares(NITE)$ ONCE查看全文
蹊之美股生物医药2018-06-03 13:48
$uniQure N.V. - Ordinary Shares(QURE)$ $Voyager Therapeutics, Inc.(VYGR)$ $Spark Therapeutics, Inc. (ONCE)$查看全文
usbiostock2018-05-23 08:44
$Spark Therapeutics, Inc. (ONCE)$ 公司更新SPK-9001治疗乙型血友病临床1/2期试验数据。15名接受治疗的患者年化出血率下降97%。该项目将在今年夏天移交给辉瑞开启临床3期试验。查看全文
李光Frank2017-07-15 10:56
7月14日,标普和纳指继续上涨。
开盘感觉医药生化板块的上涨比较犹豫,和以往的暴涨暴跌的脾气相反。考虑到指数在高位,于是止盈了$生科3X做多-Direxion(LABU)$ $远藤国际制药(ENDP)$ $Spark Therapeutics, Inc.(ONCE)$ 和SGEN。行至盘中,感到大盘向上的动力稳定,于是24.3捞了400股ARNA。
星火治疗(ONCE)2018-02-15 04:14
$Spark Therapeutics, Inc.(ONCE)$ SC 13G/A [Amend] - Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Filed: 2018-02-14 AccNo: 0000080255-18-002586 Size: 6 KB 网页链接查看全文
JZee2021-09-09 22:28
$ProQR Therapeutics(PRQR)$ 要在眼底注射RNA药物治疗眼盲的三期临床实验居然还是个双盲实验 $Editas Medicine(EDIT)$ $星火治疗(ONCE)$查看全文
空之客2021-09-07 12:18
AAV的安全性风险简直阴魂不散,去年Nat Bio上AAV8/9的动物试验出现大比例的整合进基因组,如今$拜玛林制药(BMRN)$ 的AAV5又被重锤、临床被叫停,感觉越来越有要坐实的趋势(至少对于现有的野生血清型)。
BMN307是一款以AAV5为载体、针对苯丙氨酸氢化酶基因的基因治疗药物,用于治疗苯丙酮尿症...查看全文
阿饭同学2021-01-28 08:27
这个体现了美国人民的革命精神,总要找个地方发泄下巨大的社会矛盾//@雷动九天:回复@流放疯:他们是一帮赌徒,信奉YOLO主义——You only live once,你只活一次。所以干票大的。
成了,就坐上游艇自此退休,不成,大不了变成穷光蛋。
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You onl...查看全文
$星火治疗(ONCE)$ SC 13G/A [Amend] Statement of acquisition of beneficial ownership by individuals Accession Number: 0001104659-20-021673 Act: 34 Size: 186 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 15-12B Securities registration termination [Section 12(b)] Accession Number: 0000950103-19-017784 Act: 34 Size: 11 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 3 Initial statement of beneficial ownership of securities Accession Number: 0000950103-19-017350 Size: 7 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000899243-19-029446 Size: 12 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000899243-19-029447 Size: 16 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000899243-19-029449 Size: 21 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000899243-19-029452 Size: 21 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000899243-19-029453 Size: 14 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000899243-19-029438 Size: 14 KB 网页链接
$星火治疗(ONCE)$ 4 Statement of changes in beneficial ownership of securities Accession Number: 0000899243-19-029440 Size: 14 KB 网页链接