【港安健康导读】近日，美国FDA批准新药Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。
值得一提的是，此次批准，让Elzonris成为首个获批治疗BPDCN型白血病的药物，同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。Elzonris的上市是BPDCN患者临床治疗向前迈出的重要一步。
关于BPDCN
BPDCN是一种皮肤起源，继发累及骨髓导致白血病的少见疾病，临床上呈现侵袭性，常以皮肤病损为首发症状，可同时累及骨髓、淋巴结、其他软组织及中枢神经系统等，60岁以上老年患者多见，男性多于女性(比例约3:1)，预后差。
BPDCN的临床特征与急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合症相似，也有可能会被误诊这些疾病，如果一旦误诊那么患者很有可能失去更佳治疗机会。
此前BPDCN的标准疗法为高强度化疗+骨髓移植，然而，很多BPDCN患者对强化治疗不能耐受。Elzonris，给了患者更多选择性。
关于Elzonris
CD123在BPDCN和许多其他血液恶性肿瘤中表达，Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成，IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。
Elzonris的获批，是基于在初治和经治BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的数据。
第1队列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗，7例(54%)实现完全缓解或临床完全缓解(CR/CRc)，中位CR/CRc持续时间未达到(范围：3.9个月-12.2个月)。
第2队列中，15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗，1例实现完全缓解，1例实现临床完全缓解。
即将推向全球，让更多BPDCN患者受益
在美国，Elzonris获批之前，已被授予突破性药物资格(BTD)、孤儿药资格(ODD)。
在欧盟，Elzonris已被授予加速审批，预计将在2019年第一季度获得批准。
目前，研究该药的公司也正在评估Elzonris治疗其他适应症，包括慢性骨髓单核细胞性白血病(CMML)、骨髓纤维化(MF)及其他适应症。
结语
每一款新药的获批对患者来说都意味着“生”的希望，对于罕见病患者来说更是如此。因此，任何时候都不要放弃，相信科学家们总有一天会将罕见病逐个攻破!
港安健康温馨提示：Elzonris属于境外处方新药，因具有一定毒副作用，需在境外如香港、美国医生的指导下使用，同时境外处方药管制严格，不可能在药房或私人代购渠道购买，建议大家通过正规渠道在香港大型医院专业肿瘤医生指导下使用此药物!
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