9200万美元助力心脏病基因疗法开发

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创鉴汇 / 报道

尽管心脏病是全球范围内的主要死亡原因之一,但行业对这一领域的兴趣和投入似乎不如其他领域那么大,而且其治疗主要着重于症状的处理。Tenaya Therapeutics是一家试图采用多管齐下的方法,改变这一现状的生物技术新锐公司,日前获得了9200万美元的新资金。

Tenaya首席执行官Faraz Ali先生说:“心脏是一个复杂的器官,可能以不同的方式出错。我们从过往惨痛的教训中学习到的一部分经验是,以前的方法行不通。” 

Tenaya于2016年由格莱斯顿研究所(Gladstone Institutes)和德克萨斯大学西南医学中心(University of Texas Southwestern Medical Center)的科学家共同创立,专注于研发针对心脏衰竭的药物。截至目前,该公司已经募集了1.42亿美元。Ali先生说:“公司成立之初的使命是大胆地追求科学,并使用正确的工具来完成这项工作。如果问题是心肌细胞(使心脏跳动的肌肉细胞)丢失,例如在心脏病发作后,我们可以寻找一种方法来生成新的心肌细胞,创建新的组织,并提高心脏的收缩能力。”这就是再生疗法的用武之地。Tenaya的技术是提供转录因子,可以使心脏成纤维细胞(在心脏病发作后,在疤痕形成中起作用的细胞)产生刺激,从而变成心肌。

Ali先生补充说,如果问题源于遗传学,也就是说如果有缺陷的基因不会导致心肌死亡,但会导致心律不齐或疤痕,那么阻止其工作的解决方案不是创造新的肌肉,而是获取在那里工作的肌肉。这就引出了基因疗法,添加缺陷基因的健康拷贝。

目前,Tenaya正在基于三种不同的平台——细胞再生、基因疗法和精准医学开发新药。细胞再生平台使用新型腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体来提供专有的转录因子,这些转录因子可以驱动在体内的心脏成纤维细胞重编程进入心肌细胞。该平台目前的侧重点是心肌梗死后的急性和慢性损伤。基因疗法平台使用AAV载体靶向传递和表达治疗有效载荷到心脏的特定细胞,目前的侧重点是遗传性心肌病变。精准医学平台使用等基因iPSC衍生心肌细胞作为人类疾病模型来识别和验证新的心力衰竭靶点,并筛选治疗性化合物。该平台目前的侧重点是用小分子治疗几种基因定义的扩张型心肌病变。

Tenaya首席执行官Faraz Ali先生(图片来源:Tenaya Therapeutics官网)

Ali先生表示:“我们的基因疗法和细胞再生平台非常依赖于病毒载体、腺相关病毒等。现在几乎所有人都意识到,制造是基因治疗领域的主要弱点,其技术含量相当高,与小分子制造完全不同。我们决定尽早进行投资,在产品进入临床前就在制造方面进行投资。”目前Tenaya有45名员工,主要集中于早期开发和研究。公司的本轮融资将用于推进和扩大产品管线,为细胞再生、基因疗法和精准医学多模式平台提供基础。该公司计划到2021年底将其规模扩大一倍,并在开发和制造领域增加更多的员工。

参考资料:

[1] Tenaya Therapeutics Closes $92 Million Series B Financing Retrieved October 15 2019 from 网页链接

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