发布于: 雪球转发：2回复：19喜欢：1
回复@格格丫丫: 哈哈哈你落伍了啊。现在基因疗法都是利用AAV9慢病毒进行体内编辑。。今天公布的血友病疗法的数据。病人已经3年了，持续有效。。//@格格丫丫:回复@格格丫丫:@Stevevai1983 这个药做到了能在体内修改基因，是作用于哪些可以特异性识别的部位吗？病毒载体如何做到不被清除的？因为小孩小，免疫系统还不成熟？
引用：
2019-05-28 11:19
【#史上最贵药一支1448万元#：在美国上市用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症】近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），堪称史上最贵药。网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范...

全部讨论

郁闷的鞋套-2019-06-08 10:58

网页链接
IOVA最新的PPT

郁闷的鞋套-2019-06-08 10:41

**肿瘤浸润淋巴细胞（tumor infiltrating lymphocyte,TIL）是指那些离开血流进入到肿瘤中的白细胞。当存在大量的肿瘤浸润淋巴细胞时，表明机体启动了对抗肿瘤的免疫反应。在许多的癌症中，研究人员均开展了相关的研究，定量这些肿瘤浸润细胞，并将其数量与肿瘤特征和结果关联起来（度娘）
****TIL疗法实际上是在肿瘤组织中寻找浸润其中的T细胞，在体外扩大培养后回输，还是借助的内生性免疫系统（只是选择性培养放大），逻辑上也有很大施展空间，只是我们在细胞层面的认知仍然相对匮乏，而TIL比CART更加的个性化和“黑盒化”，如何大规模产业化是个挑战（转）

格格丫丫2019-06-08 10:39

IDO我知道，TIL是什么缩写？

郁闷的鞋套-2019-06-08 10:39

今年ASCO上$Iovance(IOVA)$ 也算火了一把
不过当年IDO也很火，然后就没有然后了。。。。

格格丫丫2019-06-08 10:22

这是我知识的一个盲区，我关注一下

郁闷的鞋套-2019-06-07 14:31

TIL据说对实体瘤有一套？

大__跌2019-05-28 22:56

不一定是在不停突变吧……

yuyangp2f2019-05-28 22:47

其实这不是慢病毒

GuSoul2019-05-28 22:19

免疫识别这条道应该还是肿瘤治疗的核心方向，除非驱动基因非常单一，且癌细胞便于定位。

张小丰2019-05-28 21:56

肿瘤肯定不行。因为突变太多了，而且不停的突变。。