【创新药ETF专场】路演回顾 | 谁会成为首只万众瞩目的创新“神药”?

5月20日,由雪球联合联合银华基金推出的「创新药路演专题系列」第三场开播,华西证券医药行业首席分析师崔文亮,四川科伦药物研究院首席战略官、副院长冯毅,四川科伦博泰生物医药股份有限公司副总裁徐健 做客雪球直播间与大家进行主题分享与互动。

【视频回放】5月20日 谁会成为首只万众瞩目的创新“神药”?

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望京博格:欢迎大家创新药在线研讨会,我们今天的主题是《谁会成为首只万众瞩目的创新“神药”》。所谓的神药肯定就是最赚钱的药,嘉宾有华西证券医药行业首席分析师崔文亮,四川科伦药物研究院首席战略官、副院长冯毅,四川科伦博泰生物医药股份有限公司副总裁徐健。我是雪球的望京博格,我也买了不少医药,但是大家现在关注的问题是医药还能不能买,买了医药的人问什么时候卖出。今年疫情以来医药板块大家都很关注,首先是疫苗的生产,还有呼吸机、口罩、医疗器械的生产,还有很多概念,比如未来的基础设施建设,疫情爆发暴露了我们基础医疗设备上的短板和医疗科研上有很大的潜力。

我们有几个问题要问一下三位嘉宾,第一个问题,当前国内创新药发展的格局是怎么样的?很多药厂以前都是生产仿制药、化工药的,现在都转向创新药了,搞创新药是一个大趋势。药企为何都积极转向创新药研发?请冯总先回答。

冯毅:非常感谢有这个机会和大家交流,药企为什么一窝蜂在这么短的时间里都往创新药的方向发展,我觉得这是一个必然,拿美国做历史对比是最合适的,美国的制药企业在上世纪四五十年代的时候创新药和仿制药是基本不分的,50年代以后逐渐区分开来,专利也有明确的保护,创新药的专利保护是明确的,但是美国因为是自由经济,创新药市场定价政府不干预,形成了自然的高利润空间。到了60年代以后美国的制药行业创新和仿制两个板块自然分开了,到了80年代以后美国的监管政策基本形成了今天我们看到的IPA的主流框架,那个时候就更加清晰了。仿制药的补偿法案现在一些耳熟能详的东西都很明确了,还有专利权等等。创新的企业通过创新独占全球市场份额,仿制药的企业如果定位自己专利权过了以后得到那样的市场空间就走仿制的这条路。

中国的今天我们在20几年时间里快速地重现过去成熟市场国家用了60—80年走过的这条路,20年前在投资人脑子里就是一个药的概念,就是一个通用名药的概念,逐渐到了90年代末我们加入了世贸,签了入世条约,我们专利保护的意识有了,创新的意识就逐渐开始有了,资本投入也开始有信心了,这种信心逐渐向行业传递。包括整个生态环境的完善,企业、研发、团队、资金等等进来,走到今天是一个大的历史环境的必然。再加上近期的国家政策,仿制药的高度竞争,让企业觉得仅赚仿制药的低利润空间在这个市场价位和区间发展的企业没有希望了,这是一个历史的必然。

望京博格:最近一个热门就是半导体的国产替代,医药科技可能中国未来也要掌握核心技术是吗?

徐健:是的,刚才冯毅院长讲得很好,我更多想说从当前国内企业的创新药发展格局是随着国际的全球化、科技的发展而发展的,我对国内体系也是在一个熟悉过程当中,冯院长对国内体系整个发展是亲身经历的,我更多是从科技层面的角度去了解药厂的变革。美国开始的时候比如美国波斯顿那边刚开始创新药起步肯定要科技和技术层面的切入,大学围绕在企业边上,导致他们创新的气氛很好。科技的发展也是促进了全球药企的变化,20年前中国和国际的对接还有很大的差距,但是当前情况下中国和国际的差距非常小,只要美国任何地方可以买到的东西在中国都可以买到,而且大多数全球化的人才也逐渐地汇集到中国,造就了这样一个市场和环境,我们药企不断地有机会去做更高大上的工作。全球化、科技对药企的影响是最大的,我们往创新药发展是不可避免的趋势。

望京博格:谢谢,再请崔总从资本市场的角度谈谈,我们投医药以前什么都投,现在大家都聚焦在创新药上,你觉得这是一个趋势吗?有什么背后的原因吗?

崔文亮:刚刚冯院长和徐博士从产业的角度包括和美国历史发展脉络做了一个阐述,我从资本市场或者作为分析师的角度简单谈一下我自己对这个行业的理解。

我们知道从整个行业来说国内的创新药应该是从15年开始有政策方面的指引和变化的,到17年的时候从国家药监系统到研发、医保支付、审批各个环节政策都发生了非常突破性的变化,特别是这两年随着医保局的成立,对仿制药进行集采,把创新药和仿制药区别对待,想优化医保支付结构。仿制药的价格就是通过集采的方式打下来,医保腾挪的资金用于支付创新药,因为创新药虽然也要通过医保谈判的形式纳入医保,但是整体单价还是相对比较高的,比如像赫赛汀,19年整个销售额达到了五六十亿的水平,对医保资金也是有一定占用的,这些资金从哪来,肯定不能完全靠增量,其中一部分就是通过产品的优化。另外国内很多企业也已经意识到了未来创新药大的趋势势不可挡,很多仿制药企业也纷纷开始转型做创新,从资本市场的角度最明显的体会。第一,仿制药和创新药在二级市场估值差距拉得非常大。我们可以看到像恒瑞这样的公司估值能够到60倍甚至100倍以上,仿制药公司很多估值已经跌到20倍以下了,这是以前从来没有出现过的。第二,从2018年港股新规和2018年A股科创板新规,允许亏损的创新药公司上市了,给做创新药的公司提供了很好的融资平台,以前绝对不可能的。包括我们看到百济神州这样的公司市值接近1000亿了。大量公司这一两年通过各种制度的设立包括二级市场的引导,创新药应该说是未来大的方向,像复星医药很多传统的制药龙头也纷纷转型加大对创新药的投入和研发,我们非常认同这种企业转型大的方向和趋势,所以我们也认为整个未来从制药的角度来说创新药肯定是未来我们要投资的最主要的方向和最有成长潜力的细分赛道。

望京博格:第二个问题,医药的研发是一个投入很高的事情,比如说前两天有嘉宾说美国研发一个新药以前是几亿美金,现在到几十亿美元了。中国现在研发一个新药可能也要几亿或者十几亿人民币的研发费用。请问一下冯总和徐总,我们企业要研发一个新药,如何获得这些资金,因为研发需要很大的资金,融资的方法有哪些?另外如何决定去研发这个药物,决策流程是怎么样的,市场的分析还是可行性。还有作为企业来说怎么预估研发药的回报率。

冯毅:因为我不是搞金融的,对于企业来说资金来源无非这几个方面,一个是企业利润,一个是融资,一个靠发债。研发一个创新药十年十亿美金,最新的数据已经突破15亿美金了。中国研发的成本也在逐渐提升,到底研发的投入和后续的战略决策取决于你企业的研发选型,如果你做仿制药或者像原来15年改革之前做仿制药,那用不了这么多钱。确确实实好的企业用利润就可以完成仿制药的研发。现在你要做创新哪怕做Me—too、Me—better这种改良创新,那就不是仿制药的等级了,你研发的周期长了,更主要的是你要把研发的药物带入临床,有开展药物临床的研究活动,这就是烧钱的过程。我们看到中国的企业都是从仿制药企业逐渐转型的,能够有钱搞研发,研发有一定的成功率,又能把钱赚回来再投入研发,实际上对药厂来说周期是挺长的。不同的企业处于不同的阶段,可能头部企业这个任督二脉相对打通一些,还有一些转型比较慢的企业可能就面临这样的困难。

刚才主持人还问到决策的程序,这个没有定制,各个企业有不同的决策程序。这个问题如果让我回答,虽然有不同的决策程序,但是这些决策的要素和原则我觉得无非跳不出这几个方面。第一,企业的知识积累。你在哪些领域有自己独特的知识积累,比如说跨国企业做并购的时候,一下子砍掉某个自己的事业部,这个领域我们不进入了,成板块地卖给其他企业,就是因为在这个领域它的创新能力、知识积累他认为干不过竞争对手,包括市场的营销渠道。第二,人才积累。在某个领域搞创新,如果没有顶级的人才进入到你的团队,那是不行的。第三,风险喜好。因为不同的企业风险喜好的大小不一样,就像喜欢打点小麻将的,有人爱玩大有人爱玩小。你搞慢病,我们国内有的疾病领域创新的,一上来就搞慢性疾病,糖尿病这些。有的一上来是肿瘤靶向治疗,致死性疾病,成药性的风险不一样,投资研发的风险也不一样。还有一个就是政策导向,你要看到国家在哪些领域有清晰的政策导向,结合你的知识积累、人才积累、风险喜好,往这个方向前进。建立自己的企业决策树,这是我的观点。

徐健:我更多从技术层面上谈,有时候在科技发展的过程当中有一些新的技术出来以后,也可以归纳到个人喜好。新的技术出来有些人就会跟进,比如CAR—T火的时候也许就立项做CAR—T了,像现在细胞治疗、基因治疗MRA这块也做得很火,有很多企业可能就进去了。最近疫情的情况,由于疫情的发生,很多企业做疫苗、抗新冠病毒的试验。这个方面有时候可能立项带有一些冲动或者对市场的导向,整个社会的导向。但是对于一个成熟的企业,知识积累、人才积累已经比较稳健的情况下,相对来说会做出一个比较专业的决定,而不是真的是跟着市场走。

冯毅:决策者的喜好这是很重要的贡献。

望京博格:相比以前的仿制药来说创新药在临床方面的投入是很烧钱的?

冯毅:是这样的,药物创新烧钱比重最大的是在临床,临床前阶段实际上风险都可控,用有效的计量学、相应的试验方法,你的风险控制的把握度是相当大的。但是一进到临床研究的环境,临床研究的性噪比是相当大的,整个研究的人群、测量的手段和方法,太复杂了,这是烧钱最多的阶段。

望京博格:占整个研发成本多大比例?

冯毅:临床有不同的数据统计,而且在不同的适应症。比如现在美国一个肿瘤药物的临床实验,一般一期患者也就观察28天,中国也是这样的,特别是靶向治疗。用一个患者观察28天,美国大概是8—12万美金,中国的数据也不低于这个,但是后面换了单位,是人民币。一期一般我们要观察四五十个受试,而且是一个项目。

望京博格:二期人会更多吗?

冯毅:二期就进入到一个特殊的研究目的阶段了,验证疗效、锁定目标人群、优化给药计量和方案,我们现在习惯一个肿瘤药、爬坡、拓展完了就进入二期,过了二期就上市,这是靶向药的套路。但是如果你把整个药物创新其他的适应症领域慢病、心血管、糖尿病都加进去,二期不仅仅是一个试验,有的时候我们要做三四个试验,每一个试验可能都是五六十人,要烧多少钱。

望京博格:第三个问题,研究创新药选对方向很重要,一款创新药如何从无到有,需要多长时间?

徐健:随着社会的发展,大家对健康程度的关心是不太一样的,可能十年前关注的是这一方面的疾病,当前随着生活质量的提高和医疗水平的提高,大家会发现比如说肿瘤行业这个领域是一个非常热的行业,不管是欧美还是中国,全球都是。一些慢性疾病比如心血管病、糖尿病常规的药物基本上是可以控制疾病的,只不过不是最佳的疗效。最近几个重磅炸弹药物基本上都是在肿瘤领域中,比如这两年出的PD1,K药和O药,下来几年内我们会看到更多的很厉害的药可以在肿瘤行业当中出现重磅炸弹。

冯毅:按照成熟市场国家,一个重磅炸弹药,至少一年要卖10亿美金的药,否则不叫重磅炸弹药。一般这类药出现的时间都是上市后三年左右,前三年有一个市场培育的过程,到三年它已经产生市场效应了。再看另外一个问题,成熟市场国家它产生重磅炸弹药的条件,第一,美国市场自由经济,第一,不管药价。这些药一旦NDA批准的,是由商业保险支付的,和我们的医保制度设计的不一样。第二,这类药都是跨国制药企业持有的。它是全球营销,主要的市场份额美国是第一,第二是欧洲,第三是日本,基本上是这样的格局。我们中国的重磅炸弹药什么时候能出来,有没有,条件是什么。我感觉我们已经有了,但我们换一个计费单位,换成人民币卖1亿,一年卖10,中国市场已经有了。可以看到对中国制药行业的信心、创新能力、市场认同已经有了,政府也在积极把这类产品纳入医保支付的范畴。我们能不能一上来就一年卖10亿美金这样的产品,可能还要等一等。你有自己的全球权益,你有自己的全球商业营销权益,你又能够被ACH这些监管市场所认同,未来是有希望的。

还有这个药到底怎么样从无到有的,这是一个好问题。我们药物开发按照制药行业是五个重要的步骤,0、1、2、3、4,前三个都是在临床前,后面是进入临床。怎么从无到有呢?美国有三大M07从无到有的聚集地。一个是波士顿,一个是三州,一个是湾区。这三个聚集地有大量的来自于小型的生物医药公司,从投资的角度基本上投资人是天使轮的投资,往往是某一个靶点的持有者和发明者,他找几个孵化器,我这个孵化器能不能转化成药的方向,对我们制药行业是0的状态,但实际上就是M0状态重要的想法。然后逐渐往后带,无在学术机构,在很深的研究环境和研究团队里。什么时候有呢?制药工业是资本化游戏和项目管控游戏,它也是企业,企业不赚钱就没有创新,没有生存能力。在早期科学风险最大的那个阶段是由一个学术机构承担的,它完成一个初步有效的商业转化,制药工业经过评估,然后就从M1级开始,带入整个制药工业的开发链,这就开始有了过程。

望京博格:过程需要一个很长的时间?

冯毅:差不多10—15年。

望京博格:问一下崔总,创新药有一个爆款的概念,最近几年中国创新药的销售额是不是在逐年增长?是一个什么样的速度在增长?

崔文亮:最近几年来看创新药增长比较快的确实以肿瘤为主,我们国内其他领域其实也有大品种,比如糖尿病领域的甘精胰岛素这些,也是达到七八十亿人民币,但是它属于生物药范畴,而且是几家企业共同瓜分市场。从创新药的角度来说,国内特别是2017谈判开始作为标志来看,我们看到谈判进入医保的重磅品种开始放量,这就有一个背景。17年之前很多创新药虽然疗效非常好,在美国也已经成为重磅炸弹的品种,但是国内属于医保买单的体系,和美国的商业医保体系不一样。很多患者虽然有这个需求,但是因为自身的支付能力是有限的,而且我们说在医保谈判制度出来之前很多肿瘤药一年的年用药费用都在二三十万甚至更高,实际上很多需求都被抑制住了。但是随着17年以来谈判的制度推出以后,大量的创新药通过谈判大幅降价的形式进入医保,我们看到了比如赫赛汀,虽然降价幅度也很大,它是罗氏的产品,像罗氏19年仅仅在中国赫赛汀的销售就有五六十亿。我们相信未来包括PD1和其他的各种其他靶点的创新药一定会不断突破历史新高,这些都是未来的趋势。

望京博格:新药的增速大概是多少?每年百分之几十的速度增长吗?

崔文亮:刚才冯院长也讲了,只要你这个产品一上市就纳入医保,其实基本上也就是前三四年就已经达峰了,创新药一定疗效和过去的药品是更优的,医保又买单,上市第一年肯定需求就会释放,我们看到包括恒瑞的安罗替尼,上市两年多收入就已经突破20亿了,包括恒瑞的阿帕替尼也是这样的。如果我们把这两个产品捆绑起来,按加总的收入来看,抗血管生成的肿瘤药市场空间在短短几年就成长到了四五十亿的体量。

望京博格:第四个问题,科伦药物是一个上市公司,请冯总和徐总介绍一下科伦创新药的海外市场以及科伦作为一个药企有没有全球的发展规划。

冯毅:科伦做创新转型,如果我们和恒瑞这样的行业头部企业相比,我们起步晚。科伦药物研究院成规模建立是2012年,刘革新董事长邀请王博士加盟了以后才起步,到今天为止我们在短短八年时间。我们在海外的产品市场还没有进入到欧美的产品市场,但是在研发市场,生物医药的研发本身就是一个市场,这个市场里是有交易、合作、转出的,研发市场我们已经进去了。比如说我们在美国有相应的合作伙伴,我们在美国有自己的研究院,有一个30人规模的小分子抗体发现研究院,我们在美国东西海岸都有各自的BD团队,密切关注湾区、波士顿、三州这些最前沿的生物医药的信息。这个领域我们是处于密切跟进全球最新生物医药发展的状态。我们希望在未来的时间里我们会有更多的产品向国内国外的患者贡献。

徐健:在国外我们其实有一个很小的临床团队,大家也关注到最近两天科伦有三个产品在今年的美国癌症肿瘤学会上发表了,科伦的创新药角度来说我们在海外有很多想法的。这次有机会和全球的肿瘤专家一起去分享我们科伦在国外的两个产品在美国进行一期临床的进展,也是展现了我们刘革新董事长大的情怀,我们也是密切关心整个临床的发展,包括和美国的临床科学家、研究者就密切的合作关系。

望京博格:中国创新药的政策环境最近几年发生了很大变化,尤其2015年以来,国家对创新药的政策的变化主要体现在哪些方面?

崔文亮:创新药政策其实是一个体系,不是某一个政策,其实从以前药监局到卫计委、人社部,现在已经改成医保局了,合并了,涉及到整个新药的研发、审评、生产到上市的支付,全部产业链都发生了非常积极的变化,不但是从实验的角度,二级市场角度港交所和科创板也放开了对非盈利企业的上市。比如说像新药注册的华锋,新的化药分类办法,区别了过去所谓的四类,药品注册的时候涉及到很多以前钻空子的部分,现在新的分类办法出来以后对真正的创新药是真正鼓励的。对研发这块影响最大的就是新药的审评制度,有了优先审评以后,新药现在上市确实从NDA到上市以后的速度大幅缩短。举两个例子,我们知道恒瑞的阿帕替尼2011年8月份NDA的,2014年的10月份批的,同NDA到获批经历了1165天,接近4年。恒瑞最新的PD1是2018年4月份NDA的,19年5月份就批了,401天。可以想象一下提升的速度。但是有比恒瑞还快的,像信达的不到一年就批了。药品上市以后如果定价过高,医保不给你支付,照样卖不动。我们有医保谈判的制度,17年以来每年都在谈判,包括19年谈判的范围扩大了,而且把很多全新的机制药品都纳入进来了。至少从药品企业来说其实是很好的,至少你不会担心你花了很高昂的研发费用投入以后担心没有纳入医保,医保不给买单,这方面的忧虑可能就消除了。从整个国内大环境来说,国内的企业从17年以来面临非常友好的创新药全产业链的环境,这是我们感受到的做研究以来最大的变化。

望京博格:作为医药行业的研究员现在是不是也主要是研究创新药企业了?

崔文亮:因为医药行业药品和非药,非药分为医疗器械、医疗服务。创新药这个板块肯定是我们最看好的,比如说团队资源的投入肯定是最重视的细分领域之一,相信随着时间的推移,国内的创新药企业和国外的创新药企业的差距会逐渐缩小,直接超越不太现实,但是差距一定会越来越小,而且事实上我们也看到了很多公司包括科伦很多创新药都是中美双贸的,很多企业已经不满足于这个药品上市以后只在国内上市,从以前的Me—too、Me—better开始向后面进阶的过程当中,很多企业希望一个药品在美国也能上市,这样我们就能拿到更大的投入回报。像去年百济神州的BDK抑制剂,为什么在美国获得了非常优厚的评价,我们知道百济神州的市值在港股已经接近1000亿的水平了,很好地体现了市场对创新药的认可。

望京博格:研究一个药主要是研发成本,把这个药研发出来,不光在国内市场也要在美国市场,越多市场卖这个药,回报越大,主要成本在药的研发上。更多市场能销售这个药,我赚钱速度会越快。

再问一下冯总和徐总,你们觉得最近几年国家政策给不给力,你们期望未来政策还有哪些需要改进的地方?

冯毅:作为企业来说我们是深刻感受到国家政策在持续坚定地向鼓励创新的方向发展,这一点企业是有坚定信心的。就像刚才崔总的观点我完全赞同,创新的政策导向不是单一一个部门,实际上是一个系统的生态环境。如果这个生态环境越稳健,生物医药创新可持续发展就越坚定。生态环境有哪些构成呢?第一,专利保护。第二,生物医药区别于其他行业的特点,数据保护。我们药在进入临床开发的时候这些临床数据本身不具有申请专利的条件,但是要有数据保护。前期临床开发前期发现阶段用的时间至少10年,最快的肿瘤药6—8年,我们知道专利期20年,刚才崔总说审评还要占时间,现场核查也占时间,还有进入商业渠道,可能14、15年过去了。如果没有专利保护、数据保护和其他的保护,我创新药进入市场没两年专利期一过就变成仿制药了,大家都可以分蛋糕,就没人干这个事了。还有刚才崔总说的注册政策的变化、市场准入的变化,还有现在投资环境已经很好了,前期投资的退出机制,IPO上市是对前期投资人最好的退出机制,还有一些税收政策。对于药厂聚焦在自己的主业做创新药的临床开发以及其他方面能不能有一些像其他高新企业一样的税收税负方面的。我15年前有一次到法国访问,当时一个著名的企业给我展示,完了以后我当时问他一个问题,你们有些研究因为是科学家团队相互讨论,有些研究从我的专业刊研究价值不大。后来他在会场上一笑,晚上相互交流的时候他说你中午的问题很好,法国政府和法律对药厂只要开展临床实验到了一定规模可以减税。

望京博格:三位嘉宾回答一下网友的问题,雪球很多都是投资者,大家很关心科伦药业。有一个问的问题感谢冯院长、徐博士的介绍,希望两位领导多介绍介绍科伦创新药的研发管线和临床进展。

冯毅:感谢这位网友的关注,我觉得科伦的董秘最近会正式公布,时间已经定了,就在本月的28日在科伦药物研究院有一次投资人开放日。18年第一次,19年年中一次年底一次,疫情过后评估疫情防控许可的情况下我们今年的首次。关于刚才这位朋友问到的科伦的管线情况,我们会在这次开放日里面向大家介绍,特别是我们进入临床产品研发的现状、获得的数据、对成药性的评估以及未来BLA和NDA的计划,都会在开放日里面和大家交流,欢迎你到时候来。

望京博格:刚才一个网友问关于科伦在PD1上研究是怎么样的?

冯毅:科伦是PDL1,国内上市的或者全球上市的是PD1多一些,PDL1有罗氏的阿斯利康。因为这都是免疫抑制剂IO靶点的,两个产品各自的武功效率不一样。我们从全球已上市的八九个PD1和PDL1来看,如果我们做荟萃分析,他们单药在实体流上的疗效,以OR来说是15—30左右。意味着刚才崔总说到的这些大品种未来真正发挥疗效的一定是联合用药,整个工业界都看到了这样的令人鼓舞的方向。刚才徐博士说作为决策者和管理团队第一兴趣选择。在肿瘤免疫上研究的知识积累、人才积累的选择,当然也有机会成本的选择。为什么当时科伦选PDL1,那为什么罗氏、默沙东当时选了PD1呢,这是你要回问几年前选择那个靶点在免疫抑制剂当时还没有真正临床数据验证这些靶点各自特点的时候,你当时问我们为什么选择PDL1,这个我只能从刚才这几个角度去回答。

徐健:冯院长从战略层面上分析了PDL1和PD1靶点的差异化,从刚开始发现这个靶点的时候,最早的时候这个靶点是在罗氏,但是市场做得最好的是默克。后面BMS接手,选了PD1,偶然机会发现这个通道对抗癌特别有效果,最后默克后期追上,把整个市场占领了。M0这个阶段是非常高风险的阶段,你找到了这个靶点,谁家做成功都要花很多年时间。刚才崔总讲到信达、恒瑞就几个药批的时间很短,但是它是建立在一个成熟的靶点上,前期M0和M1阶段还有很多时间和金钱要花进去的,可能涉及到七八年,后期可以通过加速的步骤把临床加快起来。

望京博格:还有一个网友问的问题,一个创新药进入医保,主要考虑哪些方面?医保如何评价这个创新药是否能进入目录。

崔文亮:从目前来说我个人理解进入医保目录主要有以下几个。第一,适应症。这个适应症比如抗肿瘤领域相对来说患病人群比较多的,第二,药品本身是急需的,如果这个药早就有同机制的药了,那就不会为了一个Me—too的药专门和你谈,你不进也没关系,因为医保里面有同类品种了。第三,价格。医保要一揽子考虑的,用药金额、国内患某一个疾病的人群有多少,会算每年药品下来耗用多少医保资金。主要从这几个角度来考量的。

冯毅:我从临床证据方面补充一下,从循证医学的角度来说,这个药能够被支付部门或者商保部门买单,批准它上市的实验的主要终点指标一定是临床终点,而不是一个替代指标。从这个角度来说我们拿美国的监管政策来说,加速审评的产品是有条件上市的,有条件上市的产品不被商业保险买单,这些理念也会在我们国家政府医保部门去实施。这是科学的事情,和国度、政治以及其他的没有关系。

望京博格:能举个例子吗?

冯毅:一个药一期、二期、三期临床实验,到了三期的时候我们批准的药物支持上市的关键临床实验是以这个疾病的主要终点指标去批准的,因为这个临床开发周期很长,但是对于有些罕见病,全世界对这个疾病都没有有效的治疗手段,你要开发那么长的周期,如果这个药是一个潜在的好药,完成这个周期可能就死掉一代病人。怎么办?科学的监管尺子会根据这个去平衡,这种情况下我们会把疾病找到一个替代终点指标,用这个替代终点指标反映,他基本上能够前瞻未来疾病治疗的预期。比如大家熟悉的药监局加速审批的那几个PD1的产品,你们如果看药监局的批准报告,都是客观反应率OR2,这就是一个替代终点指标。它是说一个人群用完药有多少人肿瘤缩小,有一个反应率。并不像无疾病进展或者死亡率那样预测我用了这个药对这个患者进展周期是多长,什么情况下才能用替代指标呢?对于免疫检查点的药、PD1、PDL1这些药我们科学界有共同的范式认同,这个替代指标可以和未来的PLS终点指标至少有0.9的正相关,如果没有正相关就不能这么干。对于医保支付来说,越是对创新的药物,没有那么大量数据参考的时候,仅仅是第一个药用替代指标批准的,坦率说证据链还不够强,就还不能简单地进入到医保买单或者商业买单的路径上。

望京博格:这个药治的病如果市面上没有这个药可能就会批得快一点,如果已经有治这个病的药了可能就需要更完整的证据链。最后一个问题,问冯总和徐总,国内ADC药物技术目前处于什么水平?怎么评价国外的第三代ADC药物?

冯毅:这个网友问了一个很专业的问题,ADC是抗体药物,一个裸抗,通过一个连接,挂上一个毒素。刚才徐总提到罗氏的赫赛汀,罗氏的另外一个产品TDM1就是曲妥珠,通过非特异连接,连接到DM1毒素,针对乳腺癌患者产生治疗作用。罗氏的这个产品是全球第一个上市的ADC,80年代的时候我的教授告诉我,未来我们靶向治疗,抗体就是导向,后面带着子弹头,就能够到肿瘤的目标。当年我的免疫学教学和我说这句话,等到这个药物真正第一次上市,30年过去了。这个药物是一个跨时代的药物。目前在ADC领域应该说是技术突破进步相当快的,国内也有大量的ADC药物。科伦起步比较早,目前它已经成为科伦抗体药物研发的平台了,从科伦上市公司公告的信息上看,科伦已经有2个ADC药,一个是166,一个是264,分别进行了中美双贸。同时也是分别在中美两个国家拿到了肿瘤患者的治疗数据的这么一家公司。从这个角度上来说科伦在ADC领域在国内还是属于领先的,这些药物我们都有自己独立的知识产权,都有全球的PCT,有相应的合作伙伴。关于166和264的信息,徐健博士在28日的投资人开放日里面都会有第一手的最新信息披露。

望京博格:今天的活动就到这里,再次感谢三位嘉宾。

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全部评论

独行客918205-22 09:04

看看28日,放啥大招吧

独行客918205-22 09:00

看看28号,研究院能否放大招$科伦药业(SZ002422)$

敏敏大王05-21 20:43

冯总感觉还是很专业的

庆低估凤香05-21 13:25

好生意创新药