2月3日，4D Molecular Therapeutics (4DMT) $4D Molecular(FDMT)$ 周五在一份美国证券文件中披露，FDA 已正式将其用于法布里病心肌病的 4D-310 基因疗法临床暂停。 该行动是在 4DMT 报告前六名参加该项目的患者中有三例非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 后数周采取的。
4D-310 使用经过修饰的 AAV 载体，通过双重作用机制将健康的 GLA 基因递送至细胞，以恢复受法布里病影响的组织中的 Gal A 酶水平。网页链接
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2月3日，4D Molecular Therapeutics (4DMT) $4D Molecular(FDMT)$ 周五在一份美国证券文件中披露，FDA 已正式将其用于法布里病心肌病的 4D-310 基因疗法临床暂停。 该行动是在 4DMT 报告前六名参加该项目的患者中有三例非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 后数周采取的。
4D-310 使用经过修饰的 AAV 载体，通过双重作用机制将健康的 GLA 基因递送至细胞，以恢复受法布里病影响的组织中的 Gal A 酶水平。网页链接