2月18日,Homology Medicines $Homology Medicines(FIXX)$ 披露,FDA 已将其 HMI-102 用于苯丙酮尿症( PKU )成人的 phenNIX 基因治疗试验暂停。根据 Homology 的说法,该行动源于“需要修改研究中的风险缓解措施,以应对肝功能测试升高的观察结果”。这一消息导致公司股价在盘后交易中下跌 31%。

首席执行官 Arthur Tzianabos 指出,临床暂停“基于 pheNIX 研究中的临床观察,与 CMC能力或 Homology 的其他临床项目无关。”他补充说,该公司将努力解决 FDA 的问题和反馈,一旦与美国监管机构谈判获得更多信息,它将提供下一步措施。

同时,Homology表示,它有两个正在进行的临床项目,即用于 PKU 的 HMI-103 的 pheEDIT 基因编辑试验,以及用于亨特综合征的 HMI-203 的 juMPStart 基因治疗研究。该公司预计在今年年底之前对这些进行更新。网页链接

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