Endpoints近日梳理了“全球生物制药领域20位杰出女性”，其中不乏来自MNC以及明星Biotech的高层管理者和创业者，也包括我国信念医药首席执行官兼联合创始人郑静博士。
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全球生物制药领域20位杰出女性
通过这次梳理，我们发现：越来越多女性在药物开发领域做出杰出贡献。她们积极投身于科研，并且将自己宝贵的idea转化为医学奇迹，不仅为当前正在进行的临床开发项目奠定了理论基础，也打开了药物研究新领域的大门。
Sangeeta Bhatia：连续创业者，助力更多女性创业
Sangeeta Bhatia 麻省理工学院马伯尔癌症纳米医学中心主任
一项非正式调查显示，美国顶尖大学生物学专业女性很少参与创办生物技术公司，其中麻省理工学院教授创立的250家初创公司中，女性创业者不到10%，而且女性比男性更难筹集到种子资金。
Sangeeta Bhatia博士对此现状感到震惊，因此她于2020年与两位同事合作创建了麻省理工学院教师创始人计划，呼吁和帮助更多女性参与创业。
Bhatia所在实验室致力于开发微创活检技术来检测和检测疾病，2015年该实验室就剥离出Glympse Bio，并且开发了吸入式呼吸分析仪版本以及液体活检版本。此外，Bhatia还与波士顿大学Christopher Chen合作创办了专注于组织疗法的Satellite Bio。
Jennifer Brogdon：CAR-T疗法专家，开发新一代平台
Jennifer Brogdon 诺华生物医学研究所细胞和基因治疗、免疫肿瘤学和血液学负责人
Jennifer Brogdon博士毕业于杜克大学，专攻免疫学方向，而后在耶鲁大学攻读博士后期间，积累了临床前模型相关经验。2011年，Brogdon与宾夕法尼亚大学早期CAR-T细胞疗法研究人员合作，这一合作直接促成了诺华淋巴瘤治疗药物Kymriah(tisagenlecleucel)，该药物去年获得了超过5亿美元的收入。
这仅仅是诺华在细胞疗法领域的开始。后来，Brogdon率先开发出T-Charge平台，以便加速生产过程并且提高应答速度。她的团队目前正在探索使用CAR-T技术治疗自身免疫性疾病。
Kathryn Penkus Corzo：直面细胞疗法挑战
Kathryn Penkus Corzo ；bit.bio总裁兼首席运营官
bit.bio是一家专注于细胞编程的公司，致力于克服细胞疗法存在的挑战。Kathryn Penkus Corzo于2021年加入bit.bio，并担任首席运营官，彼时该公司获得了1.03亿美元B轮融资。
加入bit.bio前，Corzo已在大型制药公司任职几十年。大型制药公司拥有庞大的资源和数千名可以提供专业知识的同事。但她表示，自己更喜欢小组织的精简氛围，并决定将职业生涯下一程贡献给细胞疗法。
她拥有肿瘤学背景，曾任赛诺菲isatuximab项目负责人。Isatuximab是一种 CD38抗体，于2020年获得FDA批准用于三线治疗多发性骨髓瘤。
Kathy Fernando：积极寻找合作伙伴
Kathy Fernando；辉瑞Ignite以及CentreOne高级副总裁和负责人
CentreOne是辉瑞旗下的CDMO和API供应商，Ignite主要提供端到端开发和临床服务项目，目前均由Fernando负责。在Kathy Fernando看来，新冠大流行突出了制药公司和生物技术公司之间合作的重要性。毕竟，如果没有与BioNTech合作，辉瑞就无法如此快速推出mRNA疫苗。因此，她正在努力扩大辉瑞作为合作伙伴的角色。
一直以来，Fernando对免疫学和传染病都非常感兴趣。从印度获得学士学位后，她又奔赴宾夕法尼亚大学攻读研究生，师从Drew Weissman。在2014年加入辉瑞之前，她曾在Deloitte从事咨询工作，此后也担任过多种职位，包括mRNA科学规划负责人。
Yvonne Greenstreet：对不同疾病领域RNAi疗法寄予厚望
Yvonne Greenstreet；Alnylam CEO
Yvonne Greenstreet于2016年加入Alnylam，担任首席运营官，约两年前她接替了John Maraganore，成为该公司新任掌门人。
长期以来，Alnylam一直致力于攻克核酸药物递送技术问题。此前，该公司报道了一项新成果：单次注射在研RNAi疗法后可以在长时间内降低阿尔茨海默病相关蛋白，这标志着该公司首次涉足脑部疾病领域并取得进展。
Greenstreet认为，Alnylam前半程主要集中研究RNAi疗法在肝脏中的潜力，最新的研究结果为创造一种用于沉默中枢神经系统疾病相关基因新型药物打开了一扇大门。这是Alnylam近7年来取得的突破性进展之一。
Rachel Humphrey：永远突破界限
Rachel Humphrey；Normunity创始人兼CEO
Rachel Humphrey是一名免疫肿瘤学专家。她的职业生涯始于拜耳，领导开发了一款肝癌、肾癌以及甲状腺癌药物索拉非尼。彼时，Humphrey遇到了来自Medarex的MDX-010，也就是后来的Yervoy（伊匹木单抗）。但拜耳放弃了合作机会，而后Humphrey跳槽到BMS。当时BMS正在考虑与Medarex进行潜在交易。
当BMS于2004年11月签约时，Humphrey团队已经编写了完整的III期研究计划。她随后领导了该药物的开发。该药物于2011年获FDA批准上市，成为第一个获得批准的免疫检查点抑制剂，也开创了癌症治疗的新时代。
如今在Normunity，Humphrey团队正在开发抗体，希望能打破免疫系统和肿瘤细胞之间的屏障，这样身体的正常免疫系统或免疫疗法就可以进入并清除癌细胞。
Elizabeth Laws & Marcie Ruddy：
险中求胜，助力Dupixent成为“”超级重磅炸弹
Elizabeth Laws & Marcie Ruddy
赛诺菲副总裁兼免疫学和炎症全球项目负责人；
Tectonic Therapeutic首席医学官
Dupixent于2017年首次获批用于特异性皮炎时，没有人预期它会成为一款超级重磅炸弹。赛诺菲以及再生元表示，目前已有超过60万例患者接受了该药物的治疗，今年其销售额预计达到100亿欧元（约合110亿美元）。
但在Dupixent成为重磅炸弹之前，Laws和Ruddy两位关键科学家开辟了一条专注于生物科学而不是适应症的发展道路。Dupixent是通过阻断IL-4和IL-13两种分子来调节2型炎症免疫反应。因此，她们检索了整个疾病领域与2型炎症相关的病症，以此明确Dupixent的潜在应用场景。
之后，两位女性采用了较为激进的策略，说服管理层同意她们大胆的想法，将Dupixent用于结节性痒疹的研究直接推进III期临床试验。这是一次冒险。不过，该适应症在2022年迅速获批。
Laws和Ruddy都将Dupixent工作视为职业亮点，但两人也都有不一样且更长期的职业抱负。Laws表示，她希望自己能够处于强有力的领导地位，并拥有更多的产品开发机会，而Ruddy则离开再生元加入Boston biotech community，并获得了创办和领导Tectonic的经历。
Michelle Longmire：去中心化试验将会继续存在
Michelle Longmire；Medable CEO
十年前，Michelle Longmire正在研究环境如何影响系统性硬化症时，意识到开展临床试验的不容易，因此她离开斯坦福大学，并合作创立了Medable。在建立了一个分散临床试验平台后，该公司已经筹集了5亿多美元。
Longmire认为，全球分散式临床试验将会继续存在。新冠疫情已经使得人们的很多行为发生变化，而病人的灵活性带来的好处也很明显。从监管方来看，他们对去中心化试验的态度也在发生转变。对于患者、药物开发人员及公司来说，不断推动这种模式发展非常重要。
Rose Loughlin：mRNA技术不止于疫苗
Rose Loughlin；Moderna研究与早期开发副总裁
Rose Loughlin毕业于加州大学伯克利分校生物物理学专业，在一家咨询公司工作两年后加入Biogen业务开发团队，两年后跳槽到Moderna的业务开发团队，然后不断晋升。
目前，Loughlin任职Moderna研究和早期开发高级副总裁，领导着一支约500人的团队。团队大部分是科学家，主要从事Moderna研发管线中未列出的项目，包括除传染病疫苗之外所有治疗领域的探索性研究和临床前研究。
Moderna与默沙东的个性化癌症疫苗合作项目是她参与的首批交易之一。该疫苗治疗黑色素瘤的II期研究已取得积极结果，目前已启动III期研究。
Crystal Mackall：CAR-T领导者的非传统生物制药之路
Crystal Mackall；斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任；斯坦福大学儿科和医学教授；CARGO Therapeutics联合创始人
Mackall曾在美国国立卫生研究院（NIH）任职27年，期间深入研究了CAR-T疗法。后来，在意识到自己的研究将转化为真正的药物后，她加入斯坦福大学，以期将科研成果提升到新的高度水平。
除此以外，Mackall还是Lyell Nutrition、CARGO Therapeutics和Link Cell Therapies的科学创始人，每家公司都专注于不同的方式来应用CAR-T疗法，包括实体瘤、早期CD19 CAR-T疗法难治性患者的CD22靶向CAR-T疗法开发以及寻找更好地限制脱靶毒性的方法。
Christine Ann Miller：抗生素领域掌舵手
Christine Ann Miller；Melinta CEO
Christine Ann Miller拥有伦斯勒理工学院化学工程学士学位，史蒂文斯理工学院工商管理硕士和技术管理硕士学位。她曾在Merck和Allergan工作过一段时间。在Sandoz工作的五年期间，她在研发、供应链和商业化领域积累了丰富的经验。
Miller于2020年掌舵Melinta Therapeutics，彼时这家公司刚刚被Deerfield Management收购，正在寻找一位领导者。Miller的愿景是使公司多样化，她在就职一年后制定了将公司打造为除抗生素外的急性护理领域领导者计划。Melinta正在推出一种新的抗真菌药物Rezzayo，该药物于3月获得FDA批准用于治疗念珠菌病和侵袭性念珠菌病。
Sandra Milligan：白手起家打造Organon研发管线的女强人
Sandra Milligan；Organon的研发主管
Sandra Milligan是一名医生、律师、美国陆军老兵，长期担任制药公司高管，先后在安进、基因泰克和默沙东担任职务。当2020年默沙东宣布分拆计划时，Milligan打电话给Organon新任首席执行官，并将自己定位为研发高管候选人。目前，她正领导Organon建立女性健康新药管线。
她说“身处一个专注于女性健康的公司，让我们有机会真正汇聚女性的声音，并开始强调我们需要更多投资于NIH，需要为学术研究者提供更多基础研究机会，需要更多帮助培育早期临床阶段公司（即早期临床研究或早期临床阶段公司）的环境，以确保我们能够尽可能地进行试验。”
Li Peng：探索癌症治疗“新未来”的开拓者
Li Peng；Palleon Pharmaceuticals CSO
Palleon的创立是基于一项重大发现：唾液聚糖的上调会抑制一半以上癌症患者的免疫系统。Peng于2016年加入了该公司，担任新药发现部门高级主管，并于2020年成为该公司第一位首席科学官。
Palleon开发的第一个项目E-602目前已获得I期数据，结果显示出剂量依赖性脱氮化和免疫系统激活的迹象。“这比我加入Palleon时想象的更令人兴奋，”Peng说，“这是一个新的未来，一个新的维度”。
Leah Sabin：攻坚基因疗法递送技术先锋
Leah Sabin；再生元基因药物执行董事
一次性基因疗法有望彻底改变医学，但前提是科学家们能够使这一疗法精准作用于靶器官/组织。在2015年加入再生元后不久，Leah Sabin便开始研究这个问题的潜在解决方案。她的技巧是利用抗体作为病毒和靶标之间的媒介。
Sabin目前正致力于将这些工程病毒与CRISPR基因编辑疗法配对。她希望这项与诺奖得主创办公司Intellia共同开发的技术能够为患者带来更持久的治疗方法，特别是对于那些随着年龄的增长可能会失去基因治疗益处的儿童。
Sabin前途光明的研究工作引起了公司研究负责人的注意，他们最近任命她为新成立的Regeneron Genetic Medicines部门的执行董事。如果她的努力取得成功，可能会帮助这家抗体巨头公司在基因药物领域获得新的名声。
Martine van Vugt：Genmab愿景的关键策划者
Martine van Vugt；Genmab执行副总裁，首席战略官
20世纪90年代，van Vugt在攻读博士学位期间师从Genmab的联合创始人Jan van de Winkel，后来她成为了该公司在荷兰的首批员工之一。
多年来，她倡导一种战略性的方法来推动Genmab的抗体业务发展，既在职业生涯早期从事了CD38抗体达雷妥尤单抗的开发，也领导了这款产品与强生的交易谈判。这款药物于2015年获批上市，用于治疗多发性骨髓瘤。
今年早些时候，一直专注于癌症领域的Genmab宣布，正在寻求将其重点业务扩展到免疫学和其他严重疾病——这是van Vugt帮助定义的2030年愿景的一部分。但其核心使命仍然是一样的：用Genmab的“叹为观止”的抗体帮助尽可能多的患者。
Tonya Villafana：传染病领域专家
Tonya Villafana；阿斯利康副总裁，疫苗和免疫疗法全球特许经营主管
TonyaVillafana在生物制药领域的职业生涯跨越了几十年，跨越了多个国家和大洲。在哈佛大学获得公共卫生硕士学位后，她在博茨瓦纳呆了五年，开展研究、建立诊所，并与政府合作抗击艾滋病。
现在，她是阿斯利康副总裁和全球传染病特许经营主管，从那以后，她一直致力于疟疾、流感、埃博拉病毒的研究。她主导开发了一款用于预防婴幼儿RSV感染的抗体。她还参与了阿斯利康与牛津大学合作的Covid-19疫苗的研究。
Angie You：连续创业、构建女性领导者网络
Angie You；Architect Therapeutics CEO
2021年12月，赛诺菲宣布收购癌症疗法开发公司Amunix，You博士当时担任该公司的首席执行官。2022年3月，她联合生物技术公司的女性高管促成了生物技术姐妹会。
在进入Amunix之前，她先后去了麦肯锡、风投公司Venrock。她曾帮助一家公司实现IPO，并将这家公司出售给了杨森。在Sierra Oncology，她成功将一款抗体药物momelotinib授权给了GSK。最近几个月，她正在帮助小分子药物研发公司Architect Therapeutics。
Jane Zheng（郑静）：中国基因疗法先驱
Jane Zheng（郑静）；信念医药首席执行官兼联合创始人
由郑博士联合创立的基因治疗公司信念医药已经在多轮融资中筹集了数亿美元，并建立了一个庞大的项目管线。该公司开发的中国首个治疗血友病B的基因治疗药物BBM-H90的注册临床研究III期试验已经完成全部受试者给药，目前正在等待52周的数据，以便在明年的某个时候提交NDA申请。如果获得批准，有望为患者提供一种比目前和海外市场上类似疗法更便宜的替代疗法。
郑博团队300多人已经建立了一系列涵盖罕见病和常见疾病的基因疗法管线，她希望开发的药物有一天不仅能治疗中国的患者，还能走出国门。
Mom Leaders of Rare Disease Organizations：推动罕见病药物开发
罕见病组织的妈妈领袖（Mom Leaders of Rare Disease Organizations）
她们称自己为“罕见病妈妈”，有时也称自己为“战斗妈妈”。当他们的孩子被确诊为罕见病时，医生让她们回家，珍惜为数不多的时间。这群妈妈并没有坐以待毙，他们发起非营利组织并筹集资金以改变罕见疾病的药物开发。多亏了这些妈妈，美国1/10的罕见疾病患者的治疗前景正在得到改善。
近一年多以来，生物技术融资的低迷导致许多制药商搁置了家庭资助项目（family-funded therapies）。尽管如此，这些家庭选择自己成立实验室、公司和合资企业，将控制权掌握在手中。他们还在开发病人登记册，以消除数据孤岛并吸引医药投资。