回复@JZee: 2022 年 12 月 2 日，Verve 收到了 FDA 的临床保留信，其中概述了解决临床保留所需的信息，包括与以下方面相关的额外临床前数据：(i) 人类和非人类细胞之间的效力差异，(ii) 生殖细胞编辑风险，以及(iii)非肝细胞类型的脱靶分析。FDA 还要求提供正在进行的heart-1试验的可用临床数据。此外，FDA 已要求 Verve 修改美国的试验方案，以纳入额外的避孕措施并增加参与者给药之间的惊人间隔时间。Verve 打算尽快提交回复。
其实还可以。应该能进行一期。主要问题大概在3。$Verve Therapeutics(VERV)$ 以前的报告里也是有很多不同细胞的风险的，脾脏细胞有脱靶效应。所以这部分数据应该是有提交的。FDA又要，不知道是不是还需要其他细胞，还是觉得分析不全。这第二点，生殖细胞的风险目前从实验养的一堆各种各样动物的第一代第二代第三代...后代来看，至今没有出现问题。这个风险还成。而且它哪怕最后获批的使用对象也是一次心脏病事件以后的患者，这部分人群年纪一般不会小了，进行避孕是可以接受的。当然这限制了对最终所谓一针不得心脏病这种幻想的市场预期。$Beam Therapeutics(BEAM)$//@JZee:回复@Jacobwang1128:有可能非常糟糕，就是FDA不认可$Verve Therapeutics(VERV)$ 所谓的一次性治疗的优越性，因为大部分患者最终不会按时吃药。或者某个脱靶编辑被认为其实风险很大。也可能没什么大碍，只是具体某个assay需要补充。