读懂这篇文章,医学小白也敢和人聊CAR-T

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如何通俗的解释CAR-T的强大和局限性?

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-CellImmunotherapy) 全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一种近几年刚被改良使用到临床上的新型细胞疗法,被认为是最有前景的肿瘤治疗方法之一。与其他的免疫疗法类似,其基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,但区别在于常规免疫疗法使用的是抗体,而CAR-T疗法则选择使用携带抗体的T细胞。

值得一提的是,CAR-T是一种细胞疗法技术,而不是一种药。该疗法通过基因重组技术,获得表达嵌合抗原受体(CARs)的T细胞,再经纯化、体外扩增和活化,将CAR-T细胞输注回患者体内,使其能特异性识别、结合肿瘤细胞表面抗原,行使杀灭肿瘤细胞的功能。

通俗的说,就是提取患者体内的T淋巴细胞,通过基因编辑技术,给这些T淋巴细胞装上专门针对某种特定癌细胞的制导装置,再通过体外培养,使这些特别的T细胞数量呈几何倍增长,最后再输送回患者体内。那么接下来,这些T细胞会像导弹一样定点攻击癌细胞,从而达到治愈癌症的效果。

CAR-T细胞技术的核心构造主要分为胞外、胞间以及胞内三个部分。如下图所示,抗原结合区就是前面所比喻的制导装置,负责识别和定位癌细胞。信号传导区是激活装置,在接受到确认癌细胞的信号后,负责激活这一个T细胞。而跨膜链接区则负责在胞外和胞内间传递信号。

CAR-T技术的横空出世在白血病领域引起了极大的轰动。它的优势在于靶向性强、多靶向、杀瘤范围广以及效果持久等4个方面。

在最初的研发阶段,有30位白血病人在经历了包含化疗、骨髓移植以及靶向治疗在内的多种治疗失败后,幸运的遇见了CAR-T。在参与了临床后,27名患者癌细胞消失,半年后复查,20名患者没有出现复发的状况。其中最出名的患者,6岁的Emily Whitehead至今仍健康的生活着。

一个个鲜活的案例向世人证明了CAR-T的伟大,但没有任何一项技术是完美的,这里面也包括了CAR-T。它的问题主要是以下几点。

首先是CAR-T的局限性,目前发现的肿瘤特异性抗原(靶点)较少,在对抗部分血液瘤方面,CAR-T可谓是药到病除,但实体瘤因为其自身存在于偏酸、缺氧及营养匮乏的肿瘤微环境中,使得CAR-T细胞无法很好的进入其内部去发挥作用。其次,虽然在短时间内,CAR-T细胞可以完全清除血液瘤的肿瘤细胞,但在随后的观察期内,研发人员发现肿瘤细胞容易复发(诺华CTL019试验数据复发率78.66%)。

第二,治疗阶段可能会产生脱靶效应,即输入患者体内的CAR-T细胞不能很好的识别肿瘤细胞,甚至开始攻击其他正常细胞。

第三,即潜在的细胞因子风暴,当CAR-T细胞进入患者体内时,会释放大量的细胞因子,用于调动全身各机体一起对抗肿瘤细胞,有可能会导致急性呼吸窘迫综合征以及多器官功能衰竭,更有甚者会导致患者死亡。

最后,CAR-T的治疗费用很高,取目前上市的两款产品举例,诺华生产的Kymriah的定价为47.5万美金一个疗程,需要3-4个疗程(视复发情况而定)。吉利德生产的Yescarta定价37.3万美金一个疗程,同样需要3-4个疗程(视复发情况而定)。综合来看,动辄千万人民币级别的绝症治疗方案,已是绝大多数人都负担不起的一个费用,更何况,这里面还不包括一些像特殊护理之类的其他费用。

目前国内和海外CAR-T疗法主要市场竞争主体,大致可简单划分为两类:一类是在化学药或生物技术领域积淀已久,体量、规模较大的公司,如跨国制药巨头诺华(NVS.US)、吉利德(GILD.US)、国内CAR-T相关的市值最高的医药公司金斯瑞(1548.HK);另一类则为体量相对较小、专注技术和药品研发的创新型生物技术公司,如成立于2004年美国公司Bellicum(BLCM.US)和成立于2014年的国内公司科济生物。

对于CAR-T这么一项划时代的技术,我们要给予肯定,也要允许它有一个从不完美到完美的发展过程。时间会给予CAR-T机会,帮助它进步,也终究会为患者带来希望。

若有兴趣阅读全篇金翼基金CAR-T研究报告,请联系 金翼基金。


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