诺和诺德与bluebird就血友病基因疗法开发达成合作,各大知名药企不断注入新鲜血液 | 医麦猛爆料

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2019年10月10日/医麦客 eMedClub/--昨日,诺和诺德和bluebird联合宣布达成为期三年的合作协议,双方旨在开发治疗遗传疾病的下一代基因组编辑疗法。

此次合作的重点将利用bluebird的基于mRNA的归巢核酸内切酶基因编辑技术--megaTAL技术来开发A型血友病的基因疗法。

MegaTALs是单链融合酶,其结合了归巢内切核酸酶(HEs)与DNA结合区域的转录激活因子(TAL)效应子的活性,其基因组识别部分仍然是TALE,与TALEN技术不同,采用的归巢核酸内切酶是单体,这些蛋白质易于工程改造以识别特定的DNA序列。

bluebird首席科学官Philip Gregory说:“基于megaTAL技术,bluebird在体内基因编辑方面取得了巨大进步,包括高质量mRNA生产和纯化的重要进展。我们认为,这项技术有可能创造出治疗许多严重的遗传疾病高度差异化的方法。此外,我们很高兴能够将此新平台技术与诺和诺德在血友病研究和治疗方面的深厚专业知识相结合。我们相信这项合作将使我们朝着重新编码治疗范例的共同目标迈进,并大大减少VIII因子缺乏症患者的负担。”

Novo Nordisk全球药物研发高级副总裁Marcus Schindler说:“我们很高兴地与bluebird合作,bluebird在基因治疗方面表现出的能力。这项重要的研究合作旨在解决DNA水平的遗传疾病,这反映出诺和诺德在发明真正改变血友病和其他遗传疾病患者生活的疾病改良药物的持久承诺和奉献精神。”

合作、并购、扩建→药企的常规操作

随着科学技术的不断更新迭代,生物医药行业也不断的进行革新,众多药企通过并购、合作以及扩建等方式或推进产品的研发与商业化进程,或拓展新的疾病领域。一些小型的生物技术公司的涌现吸引了大批知名药企的目光,近期已有多家大药企达成交易。

基因治疗领域

2019年8月1日,辉瑞宣布与RegenxBio公司达成研发许可协议,据该协议,辉瑞将利用RegenxBio专有的NAV腺相关病毒9(AAV9)载体开发基因疗法,治疗弗里德赖希共济失调(FA)。此外,今年诺华获FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的Zolgensma就使用该公司的AAV载体技术。

2019年8月13日,专注于开发AAV基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) 宣布已收购Synpromics,以拓展其基因治疗技术平台,后者致力于基因控制合成启动子技术、生物信息学和智能数据驱动设计领域,以实现更精确的细胞靶向和基因表达。

2019年9月19日,AskBio公司宣布并购RoverMed BioSciences技术资产。根据协议条款,AskBio将整合公司技术并承接RoverMed所有资产。

RoverMed开发的纳米技术能将治疗药物递送到患病细胞的细胞核中,并且不会对健康细胞产生影响,其能使大分子、小分子、裸DNA、病毒颗粒跨越生物屏障进入靶细胞的细胞核,并且不限于其在体内的位置。这种非病毒纳米技术可以实现较高的递送效率和精确定位,进而能重复给药,且能治疗细胞内的疾病。

TCR-T领域

2019年8月底,Celgene公司与致力于发现基于T细胞重定向的癌症免疫疗法的Immatics Biotechnologies签署了一项战略合作协议,旨在开发针对多种癌症的新型过继细胞疗法(ACT)。

▲Immatics的靶点发现平台XPRESIDENT(图片来源:Immatics官网)

该合作的潜在的临床项目以实体瘤为目标,基于Immatics公司独特的靶标发现平台XPRESIDENT和创新型的T细胞受体(TCR)发现平台XCEPTOR。XPRESIDENT技术通过分析大量肿瘤和正常细胞样品在定量转录组学(quantitative transcriptomics)和定量HLA-多肽组学(quantitative HLA-peptidomics)方面的差别,能够发现几乎任何类型癌症中的靶标。而TCR发现平台XCEPTOR可以快速高效地发现和鉴定大量高亲和力和高特异性TCR,这些受体可用于T细胞工程,构建创新的ACT。

▲Immatics的TCR发现平台XCEPTOR(图片来源:Immatics官网)

2019年8月28日,开发T细胞癌症疗法的Adaptimmune Therapeutics与日本专注于创新癌症免疫疗法的生物技术公司Noile-Immune Biotech达成一项3亿合作,基于Noile-Immune的Prime技术和Adaptimmune的SPEAR-T细胞技术(一种TCR-T细胞技术)和开发下一代T细胞产品。

Noile-Immune的Prime(Proliferation inducing and migration enhancing,增殖诱导和增强迁移)技术通过基因工程技术改造T细胞,使其可以共表达细胞因子和趋化因子(如IL-7和CCL19),从而增强T细胞的扩增、运输和诱导记忆功能,使其可用于治疗实体瘤。该技术已经被用于增强CAR-T细胞活性,现将与Adaptimmune 的SPEAR T细胞一起进行研究。

基于Prime平台的优势,今年初,武田加深与Noile-Immune的合作,并获得其NIB-102和NIB-103两种CAR-T疗法资产的独家授权,用于治疗各种实体肿瘤适应症,并与Noile共同基于Prime平台开发CAR-T细胞疗法。其计划在今年年底前获得NIB-102人体临床测试的监管批准。

CAR-T领域

2019年9月中旬,Celyad与一家为开发和商业化细胞和基因疗法的公司提供解决方案的组织Be The Match BioTherapies®宣布达成合作,推进Celyad的非基因编辑同种异体CAR-T疗法的开发和制造。

2019年9月底,专注于开发用于癌症的同种异体CAR-T (AlloCAR T)疗法的Allogene Therapeutics公司与斯坦福大学(Stanford University)签署了一项研究合作协议,共同开发一种用于CAR-T治疗的新型核酸传递系统。

斯坦福大学的研究团队开发出一种被称为Charge-altering Releasable Transporter(CART,电荷可变可释放转运体系统)的核酸传递系统,其是一种基于新型生物可降解基因递送材料的非病毒传递系统,可以安全地、灵活地将细胞内的RNA或DNA传递到淋巴细胞,包括T细胞。旨在解决与现有物理、病毒和纳米粒子核酸递送方法相关的几个挑战。

干细胞领域

2019年8月9日,拜耳(Bayer)公司和BlueRock Therapeutics联合宣布,拜耳将以6亿美元收购其投资创立的专注利用诱导性多能干细胞(iPSC)平台。

通过此次并购,拜耳将拥有BlueRock的CELL+GENE平台,包括广泛的知识产权和相应的技术平台,其中包含专有的iPSC技术、基因工程技术和细胞分化技术。BlueRock的细胞疗法目前专注于神经病学、心脏病学和免疫学领域。此外,BlueRock还带来了当前研发项目之外的其他治疗领域机会。预计在今年底前,BlueRock治疗帕金森病的领先研发项目将进入临床阶段。

2019年9月3日,Vertex Pharmaceuticals宣布收购Semma Therapeutics,Semma专注开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛(SC-islets)作为1型糖尿病的潜在治愈性疗法 。

结语

新兴技术的涌现为大型药企注入了新鲜血液。通过并购、合作等方式有助于推进产品的更新升级以及商业化进程,在未来,合作共赢同样在生物医药领域适用。

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