辉瑞斥资5亿美元争做基因治疗领头羊,2019各药企并购/扩建动作频繁丨医麦猛爆料

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2019年8月22日/医麦客 eMedClub/--今日,辉瑞公司宣布了一项5亿美元的计划,用于在北卡罗来纳州桑福德大规模扩建最先进的基因治疗生产设施,以支持辉瑞继续投资基因治疗研究和开发,从而扩大其基因治疗制造业务。

这类似于辉瑞在北卡罗莱纳州Chapel Hill 和 Kit Creek的另外两个研究和开发基地。目前,辉瑞在北卡罗莱纳州有3600多名的员工,其中包括在桑福德的650名。此次扩建后预计将增加大约300个新的工作岗位。

通过扩大在桑福德的生产基地,辉瑞希望加强其生产和供应临床和商业规模关键药物的能力,为世界各地患有罕见疾病的患者提供可能改变生命的基因治疗药物。具体来说,新设备将有助于辉瑞公司在制造高度专业化、使用定制的重组腺相关病毒(rAAV)载体制造潜在的一次性基因治疗方面取得进展。

辉瑞全球基因治疗高级副总裁Bob Smith表示:“我们要成为基因治疗领域的领头羊。”辉瑞正在基因治疗领域进行更多收购和合作的行动已经印证了这一点。他还补充说:这样做将大大降低等待关键研究中任何新的基因治疗项目的监管风险——希望能避免制造困境,这种困境经常困扰那些寻求首次批准的小型生物技术公司。”

Bob Smith

辉瑞全球供应总裁Mike McDermott表示。”桑福德工厂的扩建预计将创造数百个高技能职位,这将增加桑福德的高科技制造环境,也是我们未来几年内将在美国投资约50亿美元的总体计划的一部分。” 

辉瑞正通过对集中于研究、开发和制造所有阶段的工厂进行投资来扩大其在北卡罗来纳州基因治疗领域的end-to-end的能力。辉瑞对这些过程的关注,加上它在现有的和新的额外的对基因疗法生产制造的投资,旨在在临床和商业规模上提供高质量、高效的基因疗法。

辉瑞公司的基因治疗项目已经进行了5年。包括与Sangamo和Spark等公司在A/B型血友病领域的主要合作,以及收购了更多的基因治疗公司,例如今年3月斥资6.36亿美元收购法国Vivet Therapeutics公司15%的股份,共同开发Vivet的一款基于新型改造的AAV载体、针对威尔逊病(WD)的在研基因疗法VTX-801V。

事实上,随着Zolgensma等首批开创性基因治疗产品进入市场,越来越多的公司在寻求扩大其治疗重点,为各种疾病提供潜在的一次性治疗。此前,Canaccord Genuity分析师Michelle Gilson在给投资者的一份报告中指出,围绕AAV基因治疗平台的并购活动会越来越多,从并购案例中发现,至少有一项基因治疗项目拥有临床“明显证据”支持会使它们成为有吸引力的并购目标。值得注意的是,一些公司在收购的同时还进行了重大制造业(例如一些CDMO公司)的投资或者建造类似的内部设施。

2月26日,罗氏(Roche)公司以约43亿美元的价格收购Spark Therapeutics公司及其基因疗法产品和研发管线。这笔交易为罗氏提供了Luxturna (voretigene neparvovec),一种治疗罕见遗传性失明的基因疗法,也是首款“体内给药式”基因疗法。

2月27日,致力于开发罕见病精准基因疗法的Sarepta Therapeutics在宣布其治疗肢带型肌营养不良症(LGMD)的基因疗法MYO-101在1/2a临床试验中取得积极结果的同时,宣布以1.65亿美元的价格,收购为LGMD开发矫正基因疗法的临床阶段基因治疗公司——Myonexus Therapeutics,进一步扩展治疗LGMD的基因疗法研发管线。

3月4日,Biogen宣布拟定以约8亿美元收购总部位于英国伦敦的Nightstar Therapeutics公司。Nightstar的加入为Biogen带来两项领先的在研眼科基因疗法。其一是NSR-REP1,用以治疗无脉络膜症(CHM);其二是NSR-RPGR,用于治疗与RPGR基因突变有关的X染色体连锁视网膜色素变性(XLRP)。

3月24日,全球最大的科学仪器制造商赛默飞世尔科技(Thermo Fisher Scientific Inc., TMO)宣布以17亿美元收购领先的病毒载体开发和制造公司Brammer Bio,以扩大其在快速增长的基因疗法领域的业务。

4月8日,专注于精确基因疗法治疗罕见病的Audentes Therapeutics公司与Nationwide Children's Hospital达成一项授权许可及合作协议,旨在扩大其科学平台和产品线,使用AAV的递送能力与反义寡核苷酸的精密工具相结合,治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)和1型强直性肌营养不良症(DM1)。

4月17日,CRO公司Catalent12亿美元收购病毒载体开发和基因疗法制造公司Paragon Bioservices。Paragon在AAV、质粒和慢病毒载体GMP制造方面拥有独特的能力。

7月10日,开发AAV基因疗法治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病的Passage BioParagon Gene Therapy签订了合作协议,Paragon 开发的一组专用的制造设施预计将于2020年下半年投入使用,支持Passage Bio基因治疗产品从临床到商业供应。

8月1日,RegenxBio公司宣布与辉瑞公司达成研发许可协议,允许辉瑞公司使用RegenxBio专有的NAV腺相关病毒9(AAV9)载体开发基因疗法,治疗弗里德赖希共济失调(FA)。此前(今年5月),RegenxBio宣布计划建立一个新的cGMP级别生产设施,以支持其基于NAV技术的AAV基因治疗的未来临床和商业生产,预计将于2021年投入运营。今年诺华公司获得FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV载体技术。

8月13日,专注于开发AAV基因疗法的Asklepios BioPharmaceutical(AskBio) 宣布已经收购了Synpromics以拓展其基因治疗技术平台,后者致力于基因控制合成启动子技术、生物信息学和智能数据驱动设计领域,以实现更精确的细胞靶向和基因表达。

结语

从2012年荷兰基因治疗公司UniQure的基因治疗药物Glybera在欧盟获批上市这一重要里程碑开始,基因治疗开始步入正轨,迎来了自己的时代。如今,基因疗法的发展已经抓住了药物研发领域几乎所有人的想象力,似乎每天都有新项目涌现。各家公司都在新的浪潮下,竭力扩大自身在基因治疗领域的布局,无论是以合作、收购或是内部扩建的方式,他们都有一个共同的目标:提高基因治疗领域研究、开发和制造的能力,让从临床到商业化的过程更加顺利。

值得一提的是,病毒载体的制造是目前基因和细胞治疗公司面临的最大挑战之一。为此, 临床级病毒载体的CDMO企业在这其中发挥重要作用,其中宜明细胞是代表性的国内CDMO企业之一。

宜明细胞的核心团队拥有多年欧美GMP病毒载体研发生产经验;基于质量源于设计(QbD)的原则,宜明细胞全新的GMP厂房采用C+A级洁净标准,采用无菌隔离器系统,创造性的将CAR-T细胞治疗药物的的培养、离心、灌装过程全部集成在无菌隔离器中,确保整个生产过程绝对的无菌,解决了目前细胞治疗药物企业无法除菌过滤的难题。

目前宜明细胞拥有多条GMP质粒、病毒载体、细胞治疗药物生产线,我们相信这将在很大程度上解决目前国内细胞治疗及基因治疗企业所面临的病毒载体的制造难题,进一步推动国内细胞及基因治疗产业的发展。

参考来源:

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