| 2018-11-15 23:31 | 雪球 | 转发：1 | 回复：5 | 喜欢：1 |
$uniQure N.V. - Ordinary Shares(QURE)$ The first patient achieved FIX activity of 37% of normal at ten weeks after administration. FIX activity in the second patient was 23% of normal at eight weeks following administration and in the third patient was 30% of normal at six we...
市场大的Hem B 送人， Hem A 没搞定， 自己留一个市场特别小的眼科，当时的决策太失败了。Hem A的vector的确很厉害，我很喜欢那个用转人肝细胞的小鼠模型，没想到在immunogenicity 上翻船。
感觉ONCE 有点像BMS, 一招错，步步错，满盘皆输。
ONCE其实技术并不差，就是点背。没想到QURE来这一手，后面在专利问题上估计要纠缠一大阵子。Ａ型血友病BMRN完全压倒性优势。眼科产品也有几家公司虎视眈眈。