$uniQure N.V. - Ordinary Shares(QURE)$ 这个结果符合预期,已经达到和$Spark Therapeutics, Inc. (ONCE)$ SPK-9001同等水平,但要超过50%估计很难。目前应该还未到平台期,接下来可以看看12-20周因子活性是否还有提高。另外,其中有两名是之前AAV载体基因治疗失败的患者,从侧面佐证AAV5在中和抗体方面具有一定的优势,这也是公司强调的一个点。6周数据公布后,公司应该会在2019年初顺利启动临床3期试验,进度上将领先SPK-9001,ONCE近期的日子越来越不好过了。
雪球转发:1回复:5喜欢:1
引用:
$uniQure N.V. - Ordinary Shares(QURE)$ The first patient achieved FIX activity of 37% of normal at ten weeks after administration. FIX activity in the second patient was 23% of normal at eight weeks following administration and in the third patient was 30% of normal at six we...

全部评论

PharmSeeker2018-11-16 04:45

市场大的Hem B 送人, Hem A 没搞定, 自己留一个市场特别小的眼科,当时的决策太失败了。Hem A的vector的确很厉害,我很喜欢那个用转人肝细胞的小鼠模型,没想到在immunogenicity 上翻船。

感觉ONCE 有点像BMS, 一招错,步步错,满盘皆输。

usbiostock2018-11-16 02:02

COO只好辞职了。

PharmSeeker2018-11-16 01:44

once如果自己留着Hemo B,目前的市值大大低估。不明白为啥把这么好的东西给了Pfizer

usbiostock2018-11-15 23:46

ONCE其实技术并不差,就是点背。没想到QURE来这一手,后面在专利问题上估计要纠缠一大阵子。A型血友病BMRN完全压倒性优势。眼科产品也有几家公司虎视眈眈。

淘沙见金2018-11-15 23:37

这个可能ONCE COO辞职的一个原因?Long QURE/Short ONCE应该不错