回复@野猪12331: 这个说法是不成立的，首先被FDA认定为“突破性疗法”是四条绿色通道（快速通道、加速审批、优先评审、突破性疗法）中唯一审批有望最快速度上市的途径。也可以简单理解为含金量实际上是最高的。
为什么国内的企业在FDA突破性疗法基本都是偏小适应症，还不是因为国内的企业基本都是同类跟随研发为主，当有款新药首获批上市，在某个适应症获得很好的疗法，那么后续的企业还想获得该适应症的在竞争中脱颖而出，那么你就得对照首个获批上市的产品，甚至是头对头去对照。
举个栗子，比如PD1中的K、O药获批上市后，就不停在加速抢适应症。而后面的企业在同适应症上想从中分杯羹，那么你就得做药物头照，这就是为什么后面的企业要做头对头的主要原因之一。而国内的企业也是如此，你想在同适应症上国际化，那么你就得跟K、O药做头对头。这也是为什么百济神州的泽布替尼要和首个获批的伊布替尼做头对头。这是国际化最有说服力的临床数据实验，而不是各有各吹的所谓同类最佳。
那么我们的企业在同类跟随的路上，当大适应症被别人覆盖之后，你还想获得快速上市，那么你只有偏小适应症甚至孤儿药领域去竞争。当然你也可以在同类产品的适应症去研发，那么就做头对头，做头照的临床研发费用可是原来的几倍甚至几十上百倍的研发投入，比如国内为什么企业都不做头对头。第一是影响上市速度，本来你是可以第三家获批上市，但是你做头照，可能出来黄瓜菜都凉了。第二是临床研发投入，市场上有5款同类，按每组200到300例，那么就是至少1000以上的样本数据，这个研发投入就是原来的几倍以上了。
也就是本来研发约10亿就可以快速获批上市的产品，通过头对头临床就得花多了50亿甚至更多的研发投入，主要还是如果临床数据一般，那么你就是典型的花钱活首罪，市场格局早被瓜分完了。//@野猪12331:回复@恭賀新禧:请教下，国内一些突破性疗法认定的药，还是小适应症，，换个说法，是不是可以理解为因为做的人少，所以被认定为突破性疗法相对容易。含金量相对要低一些？