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$Rubius Therapeutics(RUBY)$ 是在Flagship VentureLabs孵化的突破性治疗平台,研发管线是建立在其独创的红细胞治疗技术Red-Cell Therapeutics(RCTs)。

RCT技术可将供体的造血干细胞改造成特殊的"治疗性"红细胞,并在体外大规模培养,像"输血"一样将药物回输到患者体内,整个培养-回输过程和CAR-T类似又有不同的地方。RCT技术巧妙的利用了红细胞成熟过程中会舍去细胞核的特征,因此不必担心遗传物质经过基因编辑之后带给人体的安全隐患。

RCT疗法首先需要确定患者疾病,然后对干细胞进行基因改造使其表达相应药物蛋白,然后对干细胞进行培养并诱导其变成红细胞合成蛋白药物,最后红细胞前体将细胞核"弹射"到胞外,药物保留在胞内或膜上。由于没有遗传物质,这些红细胞将作为理想的(off-the-shelf)的药物载体,而且药物在胞内表达可以免除免疫系统的攻击,可在体内保留较长时间

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Leonfz2018-09-18 22:18

请教:他家技术的商业化应用进展怎么样了?

正义创造力量2018-09-13 23:43