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【汇众医疗】诺华 Zolgensma 生物制剂有望年底获批,预期每年创造10亿美元收入

$诺华制药(NVS)$ Zolgensma是一种基因疗法,它使用AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存,目前以获得FDA孤儿药认定。 查看全文网页链接