Rubius Therapeutics开发了RED PLATFORM®的专利平台，用于生成红细胞，并用基因工程将其做成一种新的细胞药物，称为RED Cell Therapeutics™(rct)。RED平台利用了红细胞的独特特性（无细胞核）和基因工程的创造性潜力，实现了独特的细胞治疗方式。
Red Cell Therapeutics被设计为在细胞内或细胞表面表达生物治疗蛋白，以创造高选择性、有效的异体细胞药物，旨在治疗一系列疾病。它们有可能被用于杀死癌症肿瘤，调节免疫系统以治疗自身免疫性疾病。
Rubius Therapeutics目前正在招募患者参加RTX-240的1/2期临床试验;试验有三个单独的一期临床: 单一疗法剂量爬坡用于成人手臂与复发/难治性或局部晚期实体肿瘤的单臂试验,单一疗法剂量爬坡用于成人复发/难治性急性髓系白血病的单臂试验,以及联合治疗剂量爬坡用于成人pembrolizumab复发/难治性或局部晚期实体肿瘤的单臂试验。其还在招募患者参加RTX-321治疗人乳头瘤病毒16阳性癌症的一期临床试验。此外，FDA批准了用于实体肿瘤治疗的RTX-224的IND，预计将在2022年第一季度开始给药。
Rubius的RED平台主要是利用了祖细胞经基因修饰定向分化成红细胞，用于同种异体通用药物治疗，其红细胞特点蛋白表达是基于慢病毒转染方式实现的，基于模块化平台设计，模拟免疫生物学实现靶向作用。红细胞的生物分布局限于血管系统，可能扩大治疗窗口
利用通用CMC、毒理学数据包
RTX-240被设计为传递两个关键激动剂信号到免疫系统，其双靶点设计为4-1BBL以及IL-15TP，可刺激包括T细胞免疫以及NK细胞免疫。RTX-240可以激活现有的激动剂途径，从而增强效力，克服免疫治疗的耐药性，降低毒性，红细胞的生物分布局限于血管系统和脾脏，最后是扩大激动剂的治疗窗口。
RTX-224也是两种激动剂通路的广泛免疫刺激，其作用与RTX-240类似，也可以增强肿瘤死亡，其作用机制是通过激活CD8 +和CD4 + t细胞以及NK细胞，刺激并增强抗原表达。激活免疫疫系统功能中四种关键的靶细胞类型: CD4+和CD8+ T细胞，APCs和NK细胞，诱导免疫激活和抗原呈递的广泛和有效的抗肿瘤反应。
尽管这家公司的市值很高，但在华尔街却很少有人关注它。最新的评级来自于5月18日的摩根斯坦利。该公司保持了相同的权重评级，但将目标股价从每股24美元上调至25美元。3月22日，HC Wainwright保持买入评级，并将其目标股价从28美元提高至40美元。价格上涨的原因是RTX-240在晚期实体肿瘤的1/2期临床试验中取得了良好的单药活性和安全性反应。该分析师表示，“在各种实体肿瘤适应症中，证实的部分反应和稳定的疾病数据为RTX-240的机制活性提供了信心”。
同一天，SVB Leerink将其评级从“强于大盘”下调至“与大盘一致”，但将目标股价从每股4美元上调至20美元。降级是由于Rubius停止开发用于治疗苯丙酮尿症和整个罕见疾病管道的RTX-134。SVB Leerink的分析师在谈到开发时说:“我们对这个艰难的决定感到失望，因为它再次推迟了平台的临床概念验证。”
结论:
Rubius有一些优势。它的开发平台由于是红细胞，可以承载多个靶点。该公司致力于解决未被满足的临床需求。Rubius的管线还处于早期阶段，该公司距离商业化还有很多年。鉴于此，该股的风险/回报状况在I其临床关键性数据出来之前暂时不值得投资。