▎Armstrong
2024年5月20日，Dyne Therapeutics公布两款AOC药物最新上临床数据，两项研究都飙戏拿出Biomarker的改善和功能性改善，同时表现出良好的耐受性。
Dyne Therapeutics当天股价大涨28%，市值达到31亿美元。
此次更新数据为Dyne的两款核心管线，DYNE-101,和DYNE-251，小核酸分别靶向DMPK、Exon51，分别用于治疗DM1、DMD。
DYNE-101每4周活8周给药一次，目前已经完成3个剂量组的完全入组。
安全性良好，4例严重副作用均与药物无关。
疗效Biomaker主要是剪切纠正，功能改善终点为Myotonia（肌强直，收缩后的松弛困难）。
DYNE-101每月给药表现出剂量依赖性的肌肉药物暴露和剪切纠正。
恢复期数据支持更长给药周期。
肌强直终点表现出持续改善。
其他功能测试页表现出显著改善。
DYNE-251治疗DMD的临床设计如下，已经完成7哥剂量组完全入组。
安全性良好，2例严重副作用均与药物无关。
DYNE-251表现出剂量依赖性的肌肉药物暴露和外显子跳跃。
与Eteplirsen（已上市治疗DMD的ASO药物），DYNE-251给药剂量更低、给药频率更少，但Dystrophin却高10倍，验证了AOC技术的临床可行性。
功能性终点表现出有潜力的改善趋势。
总结
AOC赛道一路高歌，推进迅速。2023年11月，Avidity与百时美施贵宝达成23亿美元合作，预付款1亿美元，开发心血管靶点的AOC新药。Dyne于今年1月完成3.45亿美元增发募资，2月，Avidity完成4亿美元增发募资。5月，AOC 1001获得FDA突破疗法认证，同月正式启动三期临床，明年下半年即将看到三期临床的主要终点数据。
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