作者：林出
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标的公司：Stealth BioTherapeutics Corp (MITO)
Stealth BioTherapeutics Corp (MITO) 宣布关于elamipretide治疗非中央性地理性萎缩（non-centralgeographic atrophy-GA）患者和干性年龄相关黄斑变性（age-relatedmacular degeneration -AMD）高危drusen患者的I期ReCLAIM研究的posthoc分析的新数据。
根据在2021年视觉与眼科研究协会（ARVO）会上公布的数据显示，对于使用elamipretide治疗24周的GA患者，低光视力（LLVA）较基线有所改善，这是II期ReCLAIM-2试验的主要疗效终点，与椭球区（EZ）线粒体基线评估显著相关。EZ是视网膜富含线粒体的区域，支持感光功能，在干性AMD中减弱。使用光学相干断层扫描（OCT）进行EZ成像评估，包括泛黄斑EZ视网膜色素内皮细胞（RPE）体积和黄斑EZ-RPE衰减百分比。
LLVA的改善与基线EZ-RPE容积和EZ-RPE衰减显著相关，当眼睛有两条或两条以上lines时，EZ-RPE衰减和黄斑GA的百分比面积在基线时明显减少。
2018年11月，美国食品和药物管理局批准了用于干性AMD伴GA患者的elamipretide快速治疗方案。
ReCLAIM 和 ReCLAIM-2
ReCLAIM-2是一项2期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估elamipretide治疗伴有地理性萎缩（GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的疗效和药代动力学。ReCLAIM-2研究共纳入176名患者。这项为期48周的研究的主要终点是测量低亮度最佳矫正视力（LLVA），评估黄昏或室内（人工）照明的弱光条件下的视觉功能。次要终点是低亮度阅读视力和最佳矫正视力（BCVA）的变化。评估疾病进展率的次要成像终点包括眼底自体荧光和光学相干断层扫描（OCT）测量的GA面积。
ReCLAIM是一项I期临床试验，纳入40名干性AMD患者，其中包括GA或高危drusen患者，接受24周的elamipretide治疗。数据显示完成试验的GA和drusen患者的LLVA和BCVA较基线水平有所改善。同时报告了在弱光和普通光条件下视觉生活质量的改善。
年龄相关黄斑变性（AMD）
AMD是一种进行性的眼部疾病，是导致成人失明的主要原因，据估计，美国大约有1000万人患有AMD。AMD影响视网膜的中心部分，称为黄斑，负责中枢视觉和色觉。虽然有FDA批准的治疗湿性AMD的方法，但目前没有批准的治疗干性AMD的方法。干性AMD伴GA是干性AMD的一种高级形式，其特点是中央盲点导致永久性视力丧失。这种疾病是老年人丧失独立性和生活质量下降的主要原因。
Stealth
Stealth是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化涉及线粒体功能障碍疾病的新疗法。线粒体几乎存在于身体的每一个细胞中，是身体产生能量的主要来源，对正常的器官功能至关重要。功能失调的线粒体是一些罕见的遗传病的特征，并与许多常见的年龄相关疾病有关，通常涉及心脏、眼睛和大脑等需要高能量的器官系统。主要管线elamipretide，有潜力治疗两种罕见的代谢性心肌病，如Barth，Duchenne肌营养不良症和Friedreich共济失调，罕见的线粒体疾病引起的核DNA突变，以及眼科疾病引起的线粒体功能障碍，如干性年龄相关性黄斑变性和Leber遗传性视神经病变。公司其他管线包括：SBT-272和新系列小分子SBT-550，有希望治疗罕见的神经系统疾病适应症。公司优化的发现平台，以鉴定新的线粒体靶向化合物，这些化合物可能作为新候选药物或用作线粒体靶向载体，将其他化合物传递到线粒体。
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