BioNews | TSHA: 获得临床阶段AAV9基因疗法计划(TSHA-120) 的全球独家权利

作者:Dr. Sun

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标的公司:Taysha Gene Therapies,Inc.(NASDAQ:TSHA)

基因治疗公司Taysha Gene Therapies,Inc.(TSHA)致力于开发和商业化基于AAV的 基因疗法,用于治疗中枢神经的单基因中枢神经系统疾病,今天宣布获得一种临床阶段 AAV9基因治疗(现称为TSHA-120)在世界范围内的独家使用权,该药物用于治疗巨大 的轴索神经病(GAN)。TSHA-120是一种鞘内给药的AAV9基因疗法,目前正在临床试 验中评估其用于GAN治疗。该试验由美国国立卫生研究院(NIH)与领先的患者倡导小 组密切合作进行,该小组正在致力于寻找GAN的治疗方法。TSHA-120已获得美国⻝品 药品监督管理局(FDA)儿科罕⻅病和孤儿药称号,用于治疗GAN。

GAN是一种罕⻅的遗传性疾病,影响中枢神经系统和周围神经系统,因编码菊苣素基因 的功能丧失突变引起的。许多GAN患儿在五岁之前出现症状,包括进行性脊柱侧弯,挛 缩,脊髓萎缩,巨大的轴突(也称为神经纤维)和大脑白质异常。当前,尚无批准的 GAN治疗方法,患者通常十几岁或二十多岁死亡。TSHA-120最初是在Taysha的首席科 学顾问史蒂芬·格雷博士(Steven Gray)的实验室中开发的,并由美国国立卫生研究院 (NIH)进行了一项的临床试验,这是第一个鞘内给药基因治疗研究。

美国国立卫生研究院国家神经疾病和中⻛研究所(NINDS)正在进行一项TSHA-120的 开放标签,非随机,剂量递增临床治疗GAN的临床试验。主要终点指标是安全性,次要 终点指标是采用病理,生理,功能和临床标记物评估疗效的方法。临床功效的主要指标 是运动功能指标32(MFM32)得分,这是一种定量量表,旨在评估运动功能能力的严 重程度和进展。其在神经肌肉疾病(包括脊柱肌肉萎缩症)等多种临床研究中的应用是 有先例的。迄今为止,已有4位患者服用了TSHA-120四种剂量水平之一。TSHA-120已 证明在治疗后1年以第二高剂量水平(1.8x1014总载体基因组[vg])阻止疾病进展,并具有 剂量反应关系,从而在统计学上提高8分。

MFM32得分的4分变化被认为具有临床意义。以治疗剂量水平治疗的这些患者中有6名 MFM32评分持续剂量依赖性改善超过3年。⻓期结果表明,多种剂量水平的TSHA-120 治疗耐受性良好,没有严重的药物相关不良事件。预计今年晚些时候将有更多数据,包 括最高剂量队列的结果(总vg为3.5x1014)。

在今年年底之前,Taysha打算请求与FDA的分阶段会议,并与日本的欧洲药品管理局 (EMA)和药品与医疗器械局(PMDA)合作,讨论TSHA-120的监管途径。Taysha希 望提供有关TSHA-120的法规和临床更新,包括到年底的3.5x1014总vg队列数据。

根据该协议的条款,作为对Taysha授予TSHA-120全球独家权利的交换,GAN患者倡导 小组将获得550万美元的预付款,并有权获得该产品商业化后的净销售额为1,930万美元 的较低的特许权使用费。

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