BioNews | FibroGen:Pamrevlumab获杜氏肌营养不良症FDA快速通道指定

作者:林出

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标的公司:FibroGen, Inc. (NASDAQ:FGEN)

FibroGen, Inc.(FGEN)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其抗CTGF抗体pamrevlumab用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的快速通道。这一命名基于非门诊DMD患者单臂II期临床数据进行回顾数据。Pamrevlumab目前正在两个治疗DMD的III期临床试验中进行评估。

III期临床试验

LELANTOS 是一项全球、随机、双盲试验,对年龄在12岁及以上的非活动期Duchenne肌营养不良症患者进行帕米列单抗或安慰剂联合全身皮质类固醇治疗。大约90名男性受试者将分别以1:1的比例随机分配到a组(Pamrevlumab+全身皮质类固醇)或B组(安慰剂+全身皮质类固醇)。

本试验有三个研究阶段:

筛选期:4周

疗程:52周

安全随访期/最终评估:4周(第56周(+/-3天))

在治疗期间,每位受试者每2周接受一次剂量为35 mg/kg的帕莫单抗或安慰剂,持续52周。

完成52周研究的受试者(任一组)可转为Pamrevlumab +全身皮质类固醇的开放标签延伸治疗(OLE)。

杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的神经肌肉疾病,约每5000名新生男婴中就有1人患病。全球每年约有20000名儿童被诊断为DMD。由导致肌营养不良蛋白缺失或缺陷的基因突变引起的,肌营养不良蛋白是正常肌肉功能所必需的一种蛋白质。肌营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉无力、肌肉丧失、纤维化和炎症。DMD患者通常在12岁前就被困在轮椅上,其进行性肌无力可能导致与呼吸和心肌相关的严重医疗问题。

Pamrevlumab

Pamrevlumab可抑制结缔组织生长因子(CTGF)的活性,CTGF是纤维化和增殖性疾病中的重要生物介质。III期Pamrevlumab临床试验设计针对局部晚期不可切除胰腺癌(LAPC)、Duchenne肌营养不良症(DMD)和特发性肺纤维化(IPF)的潜在疗效。

FibroGen

FibroGen,Inc.是一家致力于发现、开发和商业化first-in-class的生物制药公司。该公司运用其在缺氧诱导因子(HIF)和结缔组织生长因子(CTGF)生物学方面的开创性专业知识,开发用于治疗未满足需求的创新药物。该公司目前正在开发和商业化的roxadustat,口服小分子HIF脯氨酰羟化酶活性抑制剂,针对贫血相关的慢性肾病(CKD)。Roxadustat还用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)相关贫血和化疗诱导贫血(CIA)。Pamrevlumab是一种抗CTGF的人源性单克隆抗体,用于治疗局部晚期不可切除胰腺癌(LAPC)、Duchenne型肌营养不良症(DMD)和特发性肺纤维化(IPF)。

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