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#生物医药科技笔记##基因疗法##B型血友病# $uniQure(QURE)$ $bluebird bio(BLUE)$ 

2022年11月23日 350万美元,最贵基因疗法etranacogene dezaparvovec上市,全球首款血友病基因疗法;

1.CSL Behring是一家总部位于澳大利亚的专注于优质血浆制品和重组疗法的生物制药企业;CLS在全球35个国家及地区设立了运营中心,拥有超过1700名研发人员。CSL的前身联邦血清实验室(The Commonwealth Serum Laboratories)成立于一战期间。已有100多年的历史。

2. etranacogene dezaparvovec是一款:基于AAV5为载体表达9凝血因子的一款基因疗法,CSL Behring是在2020年从uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利,并于11月23日获得FDA的批准,此前该药物获得过:FDA优先评审、孤儿药、快速通道的称号;

3.其他值得关注的血友病疗法:赛诺菲的Efanesoctocog alfa、基因泰克Hemlibra(emicizumab)、BioMarin基因疗法Valoctocogene roxaparvovec。

国内布局血友病企业:神州细胞、正大天晴,苏州华毅乐健生物、博雅生物、信念医药等;