老李,系统说由于你没有关注我,我现在已经不能给你发私信了
所谓XTEN技术就是向重组生长激素加入两条氨基酸链(一条长尾巴-916AAs和一条短尾巴-141AA),其中长尾巴减少肾脏过滤,短尾巴减少受体介导的清除。目前得到的数据看,生物材料氨基酸链不良反应少于聚乙二醇。
生长激素缺乏症
生长激素缺乏症是一种孤儿病,儿童患病表现为身材矮小。目前的治疗方法只有每天注射重组生长激素,延续整个青春期,没有预防药物。患者会非常痛苦,而且每周遗漏两次注射会导致治疗失败。长效重组生长激素拥有极大的市场空间。
长效生长激素研发情况
目前,市面上FDA批准的重组生长激素有七种,都是每日注射给药。
Genentech公司1999年上市了Nutropin Depot,但该制剂在注射部位引起了显著的疼痛,并引起皮肤变形,其疗效也差于每日注射生长激素,最终被市场淘汰,于2004年退市。
辉瑞公司尝试了将聚乙二醇与重组生长激素连接(PEG型重组生长激素),以延长其在血液中的停留时间。该制剂在注射部位不容易被吸收,并引起严重的脂肪萎缩,宣告失败。
Versartis公司提交的S1文件,称自己是全球唯一的长效重组生长激素,他们的功课明显不够扎实。其实,2013年长春金赛研发的长效重组生长激素就在中国上市,采用的策略也是将重组生长激素PEG化。长春金赛作为长春高新(000661)最重要的一部分资产,支撑了长春高新过百元的股价。
VRS-317研发情况
VRS-317儿科一期临床试验
VRS-317的半衰期为131小时,长春金赛开发的长效重组生长激素(每周给药)半衰期为32小时。
VRS-317儿科二期临床试验
Versartis公司将VRS-317儿科二期临床试验持续了两年半的时间。最初希望VRS-317每月给药一次。经过几轮给药剂量和给药间隔修正,最终采用了每两周给药一次,每次给药3.5 mg/Kg 三期临床试验给药方案。
VRS-317儿科二期临床试验结果显示:第一年,儿童身高增长8.08 cm;第二年,儿童身高增长7.83 cm。每日注射给药重组生长激素,第一年疗效最明显,第二年会比第一年少增长2 cm左右。使用VRS-317后,第二年的疗效略差于第一年。
治疗生长激素缺乏症目前唯一可行方法就是注射补充生长激素。VRS-317经历了足够长的二期临床试验,目前得到的疗效数据显示VRS-317具有与Genotropin(辉瑞)和Norditropin(诺和诺德)标签上最高剂量相当的功效。
不良反应
现在来看,VRS-317的有效性基本不用怀疑。唯一值得忧虑的是VRS-317的安全性。以往失败的长效重组生长激素都是因为不良反应。
2015年5月,FDA部分中止VRS-317三期临床试验,命令Versartis公司补充有关药物安全性的数据,股价当天下跌12.1%。2015年7月,FDA撤销VRS-317临床部分中止,三期临床试验得以继续,股价当天上涨28.4%。很明显,投资者最关注的就是VRS-317安全性问题。
注:FDA部分中止临床试验,指已经招募的患者可以继续临床试验,但是不允许继续招募患者。
VRS-317二期临床试验中,即使经过两年的治疗,注射部位也没有脂肪萎缩或皮肤变形等常见不良反应。血液中胰岛素样生长因子(IGF-1)含量升高,也没有过度暴露,安全性是有保障的。从目前得到的资料看,在日本进行的临床试验,一位有不良反应病史的病人出现严重的不良反应。如果后续临床试验,没有严重不良反应发生,VRS-317有非常大可能被FDA批准。
投资价值
2016年,美股医药股遇到熊市,股价一路下跌,到7、8月份,股价在10美元左右。当时Versartis公司的市值和它拥有的现金差不多,这个时间点绝对是买入的好时机。多家对冲基金购买了Versartis公司的股票,目前机构投资者占股比例在70%左右,扣除公司高管手中的股票,流通股数量很少,每日的交易量很低。
2017年9月,Versartis公司将公布VRS-317三期临床试验结果,到那个时候才是决定股价的关键时刻。我对VRS-317三期临床试验结果还是比较乐观的。
以前exel也是因为说一项3期数据不好,股价从8块多跌到1块多,等小散们全割肉了,又一路涨到近30块,现在被誉为大牛股呢。AQXP更加极端些。
数据和解释权全在公司和媒体手上,容易操纵。所以以前大牛们是不建议赌ER或临床数据的,就怕踩到这种被操纵的坑。
但买卖股票本来就是某种程度上的赌。
疗效没有达到,被市场教育了。身高涉及的因素比较复杂,出现意外难免。人的认知水平涉及的因素更复杂,AXON三期失败几率也挺大的。我AXON仓位远多于VSAR,今天我得静静,好好想想下一步怎么办。
对这种小药企影响最大的就是 FDA approval 或者临床阶段的结果了。大神是行业内人士既然看好那果断买啊。大概率好消息就够了,毕竟未来的事情谁也说不准。
最初关注到VSAR这家公司,我是比较中意他家股票的,最初的想法是观望到8月底,买入,等待9月份三期临床数据公布,获利离开。到今天我的想法有所动摇,我感觉三期临床试验成功应该没什么问题。但是,这个成功的临床试验结果不见得会带来股价的大涨。总之,目前为止我的观点是观望。
基本面分析的很扎实,可惜是现在的价位属于估值比较合理,没有太多的安全边际。Novo Nordisk的Norditropin SimpleXx2016年的收入是$642.5 million,VSAR如果三期实验成功应该可以支持$20+的股价。比起竞争对手ASND和OPK,VSAR还是有不小的优势。