新药开发的成功率

NASDAQ上市的医药企业一般分为两类,一是大型制药企业,他们的股价与业绩相关,主要靠财务模型分析,当然也看消息了;另一类是小型新药研发企业,没有业绩,只有在研的新药品种,财务模型在这里基本没有用武之地,股价和FDA审评结果直接相关,股价也像过山车大起大落。投资小型新药研发企业风险大,我们在考虑具体品种成功率的时候,了解一下此类疾病总的审评通过率是非常重要的。类似于考虑个股股价时,参考一下指数。

首先来看不考虑疾病种类,总的新药研发成功率

由此我们可以得出几点结论:

1. 一期临床实验成功进入二期的几率还是很高的。一般来说一期临床实验研究毒性和药代动力学数据。药代动力学数据不理想的新药很多,但研发人员一般不会容忍辛苦科研的成果,在早期临床阶段被否定。

2. 二期临床实验有最低的成功率。二期临床实验检验有效性,涉及到药物最核心的属性,考虑到三期临床实验昂贵的价格,制药公司一般都会很谨慎的推进。

3. 经过二期临床实验检验过的有效性,在三期临床实验扩大了患者规模的情况下,失败的概率也是不低的

4. 三期临床实验没有问题,资料提交到FDA被批准的概率还是挺高的。一般FDA批准一个新药,制药企业股价会有一轮大涨,抓住这轮大涨理论说来,不算很飘渺。

具体到疾病种类,新药成功率差异还是蛮大的

我们得到结论:成功率排在最后的四类药物(神经疾病、心血管疾病、精神类疾病和癌症)拉低了整体平均值,它们偏偏是是新药研发的最重要的几个领域。热门领域开展的新药项目数量多,成功率却不怎么乐观。

我们再来看癌症这个门类,新药项目成功率的差异

(1)将癌症简单分为实体瘤和血液癌症

血液癌症新药项目的成功率远高于实体瘤,简单说来做血液癌症新药开发的公司成功要高一倍呢。

(2)具体到各个癌症分类的成功率

胰腺癌新药的研发成功率最低,乔布斯就是死于胰腺癌,胰腺癌目前来说还是没有太好的治疗手段,卵巢癌和胃癌成功率也不理想。各种血液型癌症成功率不低。

通过一些生化指标将病人分类治疗的新药项目(精准医疗)的成功率呢?

精准医疗是目前最火的医疗概念,对病人通过一些生化指标进行分类,完成个性化治疗,各个临床阶段成功率都有所提高,几个阶段积累下来,成功率提高了3倍。这里值得注意的是,癌症新药成功率本来极低,提高三倍成功率也只有25.9%。一些持有精准医疗概念的制药企业一般不会告诉你这个残酷的事实。

将药物进行分类,各类药物的研发成功率

我们将药物分为新分子实体(NME),非新分子实体(Non-NME)和生物药(biologic)。新分子实体指全新结构的小分子药物;非新分子实体指药物的结构不是全新的,在已有结构的药物基础上改变酸根、改变晶型,或者改变剂型,如脂质体、纳米制剂等等。生物药,例如单克隆抗体等,目前是药物研发的大热门。在新分子实体上修修补补的非新分子实体成功率特别高,生物药研发成功率高于新分子实体,也难怪有生物药取代小分子药物的呼声。

以上数据选取了2006年到2015年所有进入临床阶段的新药项目,这些数据也和这个阶段的时代背景有关,FDA在这个阶段执行了更加严格的新药审批标准。

参考文献:BIO公司《Clinical Development Success Rates 2006-2015》

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全部评论

量化招财猫2018-07-18 12:12

学习。

橙子君love投资2018-01-19 11:05

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wm1314520txdy2017-10-07 20:34

好文!

薛定锷之猫2017-07-29 05:17

多谢!