近日，两款镰状细胞基因疗法被FDA批准后，分别宣布已经与商保公司达成了按效果付费的支付协议。其中一款产品是由蓝鸟生物（bluebird bio）推出的Lyfgenia，其标价高达310万美元。蓝鸟推出这款产品的按效果付费模式主要为了平息市场的质疑，尤其是其产品能否获得足够的营收来维持公司的运营，毕竟蓝鸟增发后获得的资金也很快就要烧完了。
不过，按效果付费在过去10年获得了一定的动能。从实际效果来看，按效果付费并不成功，但其作为营销工具的价值被药企和保司共同认可，成为高价药市场营销的一个重要手段。
所谓按效果付费（Outcomes-Based Contracts，OBCs)是指支付方在一个指定的时期内将某类药品纳入报销范围，并在这一时期收集已经服用该药品的用户数据，以分析该药品是否降低了整体的医疗费用，特别是在是否降低再入院率和在就诊率，有些还特别考察是否能降低死亡率。如果最后计算出来该药品确实降低了该保险计划下所有使用该药品用户的整体医疗费用，保险公司就不再要求药企返还部分药品的款项，如果证明无效，药企必须按照约定的折扣价格向保险公司返还部分药品销售收入。
按效果付费能够获得发展，主要得益于保险和药企双方的各自需求。从保险公司来看，提供高价药风险共担模式可以吸引用户投保，而药企则可以借助风险共担模式向市场证明自身能够获得支付方的报销，规模化指日可待。
首先，从支付端来看，随着处方药价格暴涨，支付方与药企之间的矛盾越来越大。不过，从美国市场来看，支付方与药企的矛盾主要集中在联邦医保对高价药开支的压力，而商保则与药企之间既有支付价格冲突也有合作。
在支付端，虽然商业保险有削弱药价的需求，但随着PBM和保险公司的整合，保险正逐渐成为维护药价体系的另一个重要手段。保险公司维护高药价有三个原因：返点收入、保费收入和药品销售收入。首先，药企的返点现在90%都流入保险公司自身，成为其收入来源之一。其次，如果药价大幅下降，理赔费用将出现明显下降，高保费体系无法维持。最后，PBM不仅制定药品目录和确定药价，自己也销售药品，而且是最大的特药零售商。一旦药价持续下跌，PBM旗下的特药药店收入也将出现明显下降，这对集团化运营的保险公司来说显然是得不偿失的。
但是，与PBM整合的都是大型商保公司，他们可以通过提供更全面的药品服务来吸引用户，但对小保险公司来说，无论是药品目录还是报销比例和价格，都比不上大公司，要推动自身的竞争力，按效果付费是一个重要的营销工具。比如，2016-2018年，美国新英格兰地区的保险公司Harvard Pilgrim就与15家药企签订了相关合约。但是，就结果来看，按效果付费并不像预先设想的那样。首先，因为许多药物的疗效设定较为复杂，无法通过理赔数据来简单的衡量结果。其次，由于是团险，公司经常改变健康保险计划，相关用户因此很难追踪来确定长期结果。
其次，从药企端来看，用户支付意愿低或药价过高难以获得规模化是推动按效果付费的主要动力。以安进的Repatha为例，为了证明自己的疗效更好以维持1.4万美元的高价，安进在2017年与Harvard Pilgrim签订了按结果付费的协议。根据协议，安进公司通过为按处方服用该药物至少六个月后发生心脏病或中风的保险用户提供退款保证。
但根据ICER在《Annals of Internal》于2018年发布的一项研究，按结果付费的模式对提高PCSK9抑制剂的成本效益并没有多大作用。由于服用Repatha的患者患心脏病或中风的几率很低，安进很少需要退款，这影响了所有患者的治疗成本效益。Repatha每年1.4万美元的标价是传统药品成本效益阈值价格的3.4倍以上，提供退款保证只会使该药物的成本效益比提高3%。这代表了一个适度的改进，不会增加Repatha的价值。
事实上，这次按结果付费的项目并不成功，安进在2019年将Repatha在美国的标价从14523美元直接下降到5850美元。安进将Repatha直接降价归因于医保Medicare用户中有75%直接放弃处方，这导致其销量始终上不去。Repatha即使获得医生开具处方，由于患者自费金额较高，通常高达280-370美元/月，大部分患者都放弃支付。
而前述的蓝鸟生物推出的Lyfgenia推出按效果付费主要是药价过高，希望借此给市场一些信心并获得一定的营收来维持增长。但从Spark Therapeutics的眼科基因疗法LUXTURNA与保险的合作来看，按效果付费对销量很难有明显的提升。因为2019年罗氏收购Spark之后，LUXTURNA销量始终不理想，最终导致罗氏在2022年大幅减计7.4亿瑞士法郎。
因此，从美国市场来看，按效果付费总体是较为弱势的保险公司和销量不理想的药品共同推出的以提振市场信心的营销工具。从过去的10年来看，很难看到按效果付费的成功案例。随着美国《通胀削减法案》的通过，美国医保将直接和药企进行药价谈判，市场的焦点将完全集中在药价降幅上，按效果付费对市场很难再有提振的效果。