#药闻简讯# $伊奥尼斯制药(IONS)$ 和$Biogen制药(BIIB)$ 今天宣布正在停止使用BIIB078，因为它在第一阶段的试验中未能显示出临床效益。没有太多的进展，但令人担忧的是，接受高剂量（90毫克）的患者与安慰剂相比，病情恶化；接受60毫克的患者没有任何益处。Stifel分析师认为这表明了剂量依赖性的毒性，这可能会给Ionis的反义方法带来麻烦--尤其是在罗氏合作的亨廷顿项目Tominersen与类似现象有关之后。
百健公司对这一技术特别敏感，它与Ionis公司在各种中枢神经系统反义项目上结成了伙伴关系。Sod1反义tofersen仍在进行无症状ALS的研究，但在去年Valor试验失败后，其前景看起来很暗淡。虽然BIIB078和tofersen是为ALS的特定基因亚型而设计的，但合作伙伴也有一个潜在的通用疗法BIIB105在开发中；Ionis有一个全资拥有的3期资产，jacifusen（ION363），用于FUS基因突变的ALS。不过，后者的数据还需要一段时间。更为直接的是，本周一位专家将讨论Amylyx的AMX0035的批准机会。