作者：Biotech2k1，25年生物医药投资经验的资深人士。
开发一种新药可能需要长达10年的时间。其中大部分时间是在实验室里测试目标和想法。其过程是对成千上万的潜在目标进行分类，找到值得推进的目标。
开发一种药物可能需要花费大量的资金。统计数据显示，（欧美）将一种新药全部推向商业化，可能需要花费25亿美元。测试和发现的高失败率和高成本是技术可以真正帮助的一个空间。
人工智能和机器学习可以提高成功率：计算机可以使用数据库和算法来扫描数以千计的潜在目标，只挑选少数几个成功机会最高的目标。这可以节省大量的时间，而这些时间本来是用于试验和错误的。
我们正在进入一个使用AI(人工智能)和ML（机器学习）的新药研发时代，使其更快、更有成本效益、更成功。使用自动化、AI和ML可以减少时间和成本，同时提高新药发现的成功率。
全部内容是数据：全部内容是收集、组织和使用数据来发现新的目标
遗传数据：遗传数据可以预测哪些基因可能驱动一种疾病。它还可以预测基因在人群中的变异以及它们如何影响该疾病。
遗传数据可以帮助确定哪些病人对特定的治疗方法反应最好，哪些病人对特定的治疗方法可能有不良反应。遗传学和突变在肿瘤学和药物发现中起着重要作用。
患者数据：收集病人数据、先前的治疗方法、副作用和结果可以帮助预测哪些病人对哪些治疗方法反应最好，哪些会有不好的结果。与基因数据相结合，我们可以为每个病人提供个性化的药物。
临床试验数据：临床数据可以被人工智能用来确定之前的有效或失败。它可以想出新的方法，有可能用不同的方法瞄准相同的目标。人工智能还可以预测哪些药物组合可能对每个病人最有效。
科学数据：这可以帮助指导人工智能在哪里寻找新的目标。你可能有一些数据，其中一些东西是有效的，但它的毒性太大，或有脱靶效应。人工智能可能能够使用所有数据的组合来预测一个新的目标。
人工智能和机器学习的使用：这些数据可以把数以万计的潜在目标，筛选出少数几个最佳的潜在候选人。这可以节省大量的时间和成本，而不是用旧的方法去尝试每个潜在的目标，以获得有效的目标。
即便如此，公司可能往往没有得到最好的候选药物。有了人工智能，公司可以在进入实验室之前花更多的时间来筛选目标，在那里其成本明显增加。
计算机可以用软件来建立用于药物发现的模型。有一些公司如Schrodinger(SDGR)和 Relay Therapeutics(RLAY)使用建模软件来预测蛋白质和酶的行为和运动方式。他们利用这一点来设计新的药物，以驱动癌症生长的变异蛋白质为目标。他们可以开发出针对癌症中这些基因突变的目标疗法。
像Exscientia(EXAI)这样的公司正在使用ML来获取病人的基因信息，并开发出已经存在的药物的更好组合，以改善疗效。他们表明，使用ML可以提高患者的治疗效果达30%。他们还利用人工智能帮助筛选基因数据，为新疗法寻找有效目标。
药物发现中建模的另一个用途是预测药物的代谢。有一些药物在代谢时可能会有毒性。要知道哪些药物会有毒性，需要通过试验和错误来完成。
现在有一种软件可以预测哪些化合物最终可能具有毒性。这是另一个例子，人工智能可以帮助减少药物发现中的很多失败和成本。
自动化：实验室的自动化带来了许多好处，包括扩大测试规模、降低成本、节省时间和降低错误率。
像 $Berkeley Lights(BLI)$ 这样的公司正在开发可以将实验室中许多繁琐和耗时的任务自动化的机器。他们围绕着分类和选择细胞建造机器。
这些机器能以10倍的规模制作单克隆抗体的杂交瘤，并在90%的时间内获得更高的成功率。这就是自动化如何改变药物发现的一个例子。
像 $Recursion(RXRX)$ 这样的公司正在使用机器人每周进行数百万次实验，并将所有数据记录到一台超级计算机中。然后该超级计算机可以使用人工智能来预测临床开发的药物目标。它可以筛选已知的化学实体的新用途，甚至预测要探索的新目标。
结论：使用自动化、人工智能和ML可以让公司建立一个技术平台，可以降低成本，提高成功率。它使公司能够用更少的钱做更多的事。他们可以用几个高技能的人建立一个实验室，可以推动创新。