药闻| 2021年12月11日，开创新型癌症疗法的商业阶段制药公司$Karyopharm(KPTI)$ 今天宣布了一项口头报告，强调了2期ESSENTIAL研究的最新数据，这是一项由研究者发起的研究，评估单药selinexor，一种一流的口服选择性核出口抑制剂（SINE）化合物，用于先前接受JAK抑制治疗的骨髓纤维化（MF）患者。

这些最新结果在2021年12月11-14日于美国佐治亚州亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）2021年年会和博览会上公布。#2021年美国血液年会ASH# 

评估JAK抑制剂难治或不耐受的MF患者的单药Selinexor的2期ESSENTIAL研究的结果

这些结果是基于开放标签、前瞻性、研究者发起的单中心ESSENTIAL研究，该研究针对对JAK抑制剂治疗有抵抗力或不耐受的原发性或继发性MF的成年患者（NCT03627403）。Selinexor以80毫克或60毫克的剂量口服给12名患者，每周一次。该研究的主要终点是评估selinexor对SVR的疗效。先前JAK抑制剂治疗的中位时间为22个月（范围为0.5至96个月），92%（12名中的11名）的患者对鲁索利替尼难治。

截至数据截止时，治疗的中位时间为11个月（范围为2.8至28.8个月）。在接受治疗至少24周的10名患者中，4名（40%）患者达到SVR≥35%，6名（60%）患者达到SVR≥25%。在筛选时有输血依赖的五名患者中，有两名（40%）实现了输血独立。在筛查时血红蛋白<10g/dL的三名患者中，有两名（67%）患者的情况得到了改善。观察到一名患者的骨髓网状纤维化从MF 3级降至MF 1级，该患者在第72周时进行了评估，表明随着治疗时间的延长，疾病的改变潜力。虽然还没有达到中位总生存期，但两年的生存概率被评估为91.7%。这与该人群13-14个月的历史存活率相比是有利的。

最常见的≥3级治疗突发不良事件是贫血（33%）和疲劳（33%）。除了一名患者中断治疗外，这些都是可以通过中断治疗和减少剂量来控制的。