药闻| 2021年12月11日,开创新型癌症疗法的商业阶段制药公司$Karyopharm(KPTI)$ 今天宣布了一项口头报告,强调了2期ESSENTIAL研究的最新数据,这是一项由研究者发起的研究,评估单药selinexor,一种一流的口服选择性核出口抑制剂(SINE)化合物,用于先前接受JAK抑制治疗的骨髓纤维化(MF)患者。

这些最新结果在2021年12月11-14日于美国佐治亚州亚特兰大举行的美国血液学会(ASH)2021年年会和博览会上公布。#2021年美国血液年会ASH# 

评估JAK抑制剂难治或不耐受的MF患者的单药Selinexor的2期ESSENTIAL研究的结果

这些结果是基于开放标签、前瞻性、研究者发起的单中心ESSENTIAL研究,该研究针对对JAK抑制剂治疗有抵抗力或不耐受的原发性或继发性MF的成年患者(NCT03627403)。Selinexor以80毫克或60毫克的剂量口服给12名患者,每周一次。该研究的主要终点是评估selinexor对SVR的疗效。先前JAK抑制剂治疗的中位时间为22个月(范围为0.5至96个月),92%(12名中的11名)的患者对鲁索利替尼难治。

截至数据截止时,治疗的中位时间为11个月(范围为2.8至28.8个月)。在接受治疗至少24周的10名患者中,4名(40%)患者达到SVR≥35%,6名(60%)患者达到SVR≥25%。在筛选时有输血依赖的五名患者中,有两名(40%)实现了输血独立。在筛查时血红蛋白<10g/dL的三名患者中,有两名(67%)患者的情况得到了改善。观察到一名患者的骨髓网状纤维化从MF 3级降至MF 1级,该患者在第72周时进行了评估,表明随着治疗时间的延长,疾病的改变潜力。虽然还没有达到中位总生存期,但两年的生存概率被评估为91.7%。这与该人群13-14个月的历史存活率相比是有利的。

最常见的≥3级治疗突发不良事件是贫血(33%)和疲劳(33%)。除了一名患者中断治疗外,这些都是可以通过中断治疗和减少剂量来控制的。

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