药闻▶2021年12月9日，全球生物治疗领域的领导者CSL Behring和uniQure N.V. $uniQure(QURE)$ 今天宣布，用于治疗重度至中度血友病患者的基于腺相关病毒五号（AAV5）的#AAV基因治疗# etranacogene dezaparvovec达到了预设的主要终点。

在关键的III期HOPE-B基因治疗试验中，与基线因子IX（FIX）预防治疗相比，在用药后18个月的年出血率（ABR）达到了预先规定的主要终点。该研究还成功实现了一个次要终点，表明与基线FIX预防疗法相比，ABR的降低具有统计学优势。

关键研究的主要终点是与6个月的准备期相比，实现稳定的FIX表达后的52周ABR，考虑到所有的出血，无论研究者的裁决如何，都是真正的出血。对于这个终点，ABR是从输液后第7个月到第18个月测量的，以确保观察期代表可能的FIX转基因表达稳定状态。次要终点包括评估FIX活性和用药后ABR的统计优势。